A hemofilia A é uma doença hemorrágica que se desenvolve devido a baixos níveis de um fator de coagulação conhecido como fator VIII. O tratamento de primeira linha dos pacientes envolve a administração de concentrados de fator de coagulação.
O desenvolvimento de anticorpos neutralizantes (inibidores) contra o fator VIII é o efeito colateral mais grave no tratamento da hemofilia A. Também é muito comum, ocorrendo em até 30% a 40% dos pacientes com hemofilia A grave que iniciam o tratamento.
A abordagem padrão para a eliminação de inibidores é tornar os pacientes mais tolerantes ao FVIII por meio de exposições diárias prolongadas a altas doses de FVIII; Este processo é chamado indução de tolerância imunológica (ITI).
“A presença de um inibidor de FVIII no organismo inativará rapidamente o concentrado de fator VIII infundido, tornando o controle de sangramento e a prevenção de lesão articular um desafio clínico nesses pacientes. O ITI pode resultar na resolução do inibidor, mas pode levar vários anos para ter sucesso ”, disse Paul Moorehead, MD, do Centro de Saúde e Reabilitação Infantil Janeway em St. John's, Newfoundland and Labrador, em um comunicado de imprensa.
De acordo com estudos prévios, o Wilate, que contém o FVIII e a proteína estabilizadora do FVIII, o fator de von Willebrand (FVW), obteve êxito na obtenção de ITI. Wilate vem como um pó liofilizado (liofilizado) que pode ser reconstituído e administrado uma injeção.
PREVAIL é um estudo de 10 anos que seguirá pacientes com inibidores da hemofilia A, já que eles são tratados com Wilate tanto para inibidores iniciantes quanto para inibidores que não respondem ao tratamento prévio com ITI, ou para a recorrência de inibidores ao FVIII.
O objetivo do PREVAIL é entender melhor as variáveis relacionadas ao paciente e à terapia que afetam o curso e o resultado de ITI em Canada.
“Embora vários regimes de tratamento sejam usados rotineiramente, o regime ideal para ITI ainda está por ser definido. As pessoas que vivem com inibidores de FVIII têm alta morbidade, mortalidade e aumento associado no custo dos cuidados e este estudo é um passo importante para melhorar o tratamento e os resultados dos pacientes no Canadá ”, disse Mark Belletrutti, MD, do Hospital Infantil Stollery em Edmonton.
O estudo PREVAIL recrutará pacientes com hemofilia A moderada e grave de todas as idades que vivem com inibidores elegíveis. A inscrição de pacientes para o estudo está agora aberta.
Os pesquisadores registrarão dados abrangentes, incluindo resultados de ITI, sangramento durante ITI, saúde das articulações, adesão ao tratamento e taxas de recaída. O estudo também avaliará a qualidade de vida durante a terapia e dará mais informações sobre a biologia da formação de inibidores.
Os dados do estudo PREVAIL se baseiam nos dados disponíveis atualmente e fornecem dados importantes para ajudar a determinar o manejo ideal dos pacientes com hemofilia A que desenvolvem inibidores.
Dado o enorme impacto que os inibidores podem ter na vida e na capacidade de gerenciar a hemofilia, a Canadian Hemophilia Society (CHS) apóia estudos sobre inibidores e ficou satisfeita em ver o início deste estudo para coletar dados ITI de longo prazo no Canadá. ajudar a melhorar as abordagens ao tratamento ”, disse Paul Wilton, Presidente da CHS.
Fonte: Hemophilia News Today Data 29/06/2018
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