Progresso significativo foi feito em pesquisa e desenvolvimento de terapia gênica ao longo dos anos, com a promessa de tratar e curar algumas das doenças mais complexas.
Em um comunicado, o comissário do FDA Scott Gottlieb, MD, anunciou os últimos esforços da agência para acelerar o caminho para a aprovação de terapias genéticas, especificamente para certas especialidades e doenças raras.
Para ajudar a acelerar o avanço no campo, o FDA lançou uma nova estrutura política para o desenvolvimento, revisão e aprovação de terapias genéticas para enfrentar os desafios de trazer esses medicamentos para o mercado.
Segundo o Dr. Gottlieb, a última estrutura inclui 6 documentos de orientação científica destinados a servir como blocos de construção de uma estrutura moderna e abrangente de como a agência vai avançar no campo da terapia genética, garantindo que os novos produtos atendam aos padrões da agência.
Em 2017, o FDA aprovou a primeira terapia gênica, tisagenlecleucel (Kymriah) para leucemia linfoblástica aguda precursora de células B refratária, seguida pelas aprovações de axicabtagene ciloleucel (Yescarta) para linfoma difuso de grandes células B e voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna) para o tratamento de uma doença de perda de visão rara.
As terapias genéticas estão sendo estudadas como tratamentos para muitas doenças diferentes, incluindo doenças autoimunes, doenças cardíacas, câncer e HIV / AIDS. Várias terapias genéticas em andamento produziram resultados positivos em ensaios clínicos que tratam de doenças para as quais há necessidades significativas não atendidas.
“À medida que desenvolvemos essa estrutura baseada em evidências, teremos que modernizar a forma como abordamos certos aspectos desses produtos, a fim de garantir que nossa abordagem seja adaptada aos desafios exclusivos criados por essas novas plataformas”, observou o Dr. Gottlieb. a declaração.
Entre os rascunhos dos documentos de orientação estão as primeiras 3 orientações específicas para doenças que a FDA está emitindo para produtos de terapia gênica:
1. Terapia Genética Humana para Hemofilia: Uma vez finalizada, esta orientação enfocará os produtos de terapia gênica que são direcionados para o tratamento da hemofilia.
2. Terapia Genética Humana para Transtornos da Retina: Esta orientação ajudará aqueles que desenvolvem produtos de terapia gênica para uma ampla variedade de transtornos da retina que afetam pacientes adultos e pediátricos.
3. Terapia Genética Humana para Doenças Raras: A orientação fornecerá recomendações sobre projetos pré-clínicos, de manufatura e ensaios clínicos para todas as fases do programa de desenvolvimento clínico para esses tipos de terapias gênicas.
“Em contraste com a revisão tradicional de medicamentos, algumas das questões mais desafiadoras quando se trata de terapia gênica se relacionam à manufatura e qualidade do produto, ou questões sobre a durabilidade da resposta, que muitas vezes não podem ser respondidas em qualquer teste pré-mercado de tamanho razoável. “, Disse o Dr. Gottlieb. "Para alguns desses produtos, podemos precisar aceitar um nível de incerteza em torno dessas questões no momento da aprovação."
Além disso, o FDA atualizou três diretrizes existentes que abordam questões de manufatura relacionadas à terapia gênica, refletindo a contribuição de várias partes interessadas.
“Ferramentas eficazes para um acompanhamento confiável pós-comercialização, como testes clínicos necessários pós-mercado, serão uma chave para avançar nesse campo e ajudar a garantir que nossa abordagem promova tratamentos seguros e inovadores”, declarou o Dr. Gottlieb.
De acordo com a declaração, os documentos estão sendo emitidos em forma de rascunho para que a agência possa solicitar informações públicas sobre as novas políticas antes da finalização.
Referência
Declaração do comissário do FDA Scott Gottlieb, M.D., sobre os esforços da agência para avançar no desenvolvimento de terapias gênicas [declaração da FDA]. Site da FDA. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm613026.htm. Acessado em 11 de julho de 2018.
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