A Pfizer anunciou na segunda-feira que começou um teste clínico de estágio final de um tratamento experimental com terapia gênica, originalmente desenvolvido pela Spark Therapeutics na Filadélfia, para pacientes com hemofilia B.
A transferência do programa de terapia gênica para a Pfizer da Spark está completa agora, disseram as empresas.
Sob os termos de um contrato de licença de produto assinado em dezembro de 2014, a Pfizer assumiu a responsabilidade exclusiva por todos os estudos cruciais subsequentes, todas as atividades regulatórias, fabricação e comercialização global de quaisquer produtos resultantes do programa conjunto de terapia gênica com hemofilia B.
"Temos o prazer de fazer a transição do fidanacogene elaparvovec [nome não-proprietário da terapia gênica] para a Pfizer seguindo os resultados positivos do estudo clínico de fase I / II em andamento", disse a Dra. Katherine A. High, presidente e chefe de pesquisa e desenvolvimento. na Spark. "O início do programa de fase III marca um marco importante em direção ao nosso objetivo de um dia libertar pacientes com hemofilia B da necessidade de infusões regulares, enquanto potencialmente elimina o sangramento espontâneo".
A hemofilia B é uma doença genética rara, com sangramento, encontrada quase exclusivamente em homens. Faz com que o sangue demore muito tempo para coagular devido a uma deficiência em um dos vários fatores de coagulação do sangue - mais notadamente o fator IX de coagulação, uma proteína específica no sangue. A incidência de hemofilia B é estimada em um em 25.000 nascimentos masculinos. Pessoas com a doença correm o risco de sangramento excessivo e recorrente devido a lesões modestas, que têm o potencial de ameaçar a vida.
Em maio, a Pfizer e a Spark Therapeutics anunciaram dados de estudo para 15 participantes no ensaio clínico fase-I / II do fidanacogene elaparvovec que mostrou que todos os 15 pacientes foram capazes de descontinuar as infusões de rotina dos concentrados de fator IX sem relatos de eventos adversos graves ou eventos trombóticos.
“Os dados atuais sugerem imensas promessas para o uso desta opção de tratamento de uma só vez, disse a Dra. Brenda Cooperstone, vice-presidente sênior e diretora de desenvolvimento de doenças raras da Pfizer. "Estamos ansiosos pela oportunidade de continuar o progresso alcançado pela Spark Therapeutics para pacientes que vivem com a hemofilia B."
No final do ano passado, a Pfizer e a Spark alteraram seu contrato de licença de 2014 - avaliado em até US $ 280 milhões - de uma forma que forneceu à Spark um pagamento em dinheiro de US $ 10 milhões e até US $ 15 milhões adicionais em pagamentos potenciais após a conclusão de alguns créditos não divulgados.
Em dezembro, a Spark recebeu aprovação da Food and Drug Administration para o Luxturna, um tratamento de terapia gênica para pacientes com uma forma hereditária de perda de visão que pode resultar em cegueira sem tratamento.
Fonte: Site Philadelphia Business Journal EUA/17-07-2018
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