A UniQure inscreveu o primeiro paciente em seu ensaio de dose única HOPE-B de Fase 3, que investigou a eficácia e a segurança do AMT-061 no tratamento de pessoas com hemofilia B grave ou moderadamente grave.
AMT-061 usa um vetor viral para entregar o gene para um fator de coagulação mutado IX (FIX), que também é conhecido como a variante de Pádua (FIX-Pádua). Essa mutação provocada pelo homem leva a uma maior produção de FIX, que é comprometida em pacientes com hemofilia B.
"AMT-061 tem o potencial de ser um grande avanço na terapia genética para pacientes afetados pela hemofilia B", Steven Pipe, MD, diretor médico pediátrico do programa de hemofilia e distúrbios de coagulação da Universidade de Michigan e investigador principal do HOPE- B ensaio clínico, disse em um comunicado de imprensa.
"Um tratamento de uma só vez, como o AMT-061, pode ser uma mudança de vida para esses pacientes, muitos dos quais lutam para gerenciar os desafios em curso, incluindo a adesão a infusões frequentes e episódios recorrentes de sangramento", acrescentou.
O ensaio de Fase 3 HOPE-B (NCT03569891) é um estudo multicêntrico, aberto, de dose única, que avalia a segurança e a eficácia do AMT-061.
Os pesquisadores esperam recrutar um total de 56 pacientes adultos com hemofilia B grave ou moderadamente severa para o estudo. Inicialmente, os participantes serão acompanhados por seis meses enquanto estiverem em terapia padrão para estabelecer o controle básico dos níveis de atividade do fator IX.
Depois disso, eles receberão uma única administração intravenosa de AMT-061. A dosagem deve começar no início de 2019.
O principal objetivo do estudo é a avaliação dos níveis de atividade do FIX após a administração de dose única de AMT-061.
Os desfechos secundários compararão a taxa de sangramento anual entre o tratamento padrão e o AMT-061, bem como a taxa de uso de terapia de reposição do fator IX anualizada. Um acompanhamento de cinco anos também está planejado para avaliar quaisquer eventos adversos.
A UniQure também está iniciando um breve teste de confirmação de dose de Fase 2b da AMT-061 (NCT03489291) em apenas três pacientes adultos, também com hemofilia grave ou moderadamente grave B. A inscrição deve começar neste mês (julho).
Os participantes receberão uma dose única de AMT-061. Eles serão acompanhados por seis a oito semanas para determinar os níveis de atividade FIX e para confirmar a dose de AMT-061 para o estudo Fase 3 da HOPE-B. Os três participantes do ensaio de confirmação de dose continuarão sendo observados por um ano.
"Estamos muito satisfeitos por ter inscrito o primeiro paciente neste estudo fundamental de Fase III de uma terapia genética para pacientes com hemofilia B", disse Steve Zelenkofske, DO, diretor médico-chefe da uniQure. "Isso representa um marco significativo para a uniQure à medida que avançamos uma potencialmente melhor terapia genética para pacientes com esse distúrbio que altera a vida".
“Além de avançar nosso teste principal, também iniciamos o recrutamento de pacientes para nosso estudo de confirmação de dose de Fase IIb e esperamos começar a inscrição em julho. Estamos ansiosos para anunciar os dados FIX de primeira linha do estudo de confirmação de dose antes do final do ano ”, acrescentou Zelenkofske.
Em 2017, a Food and Drug Administration dos EUA concedeu uma designação de terapia inovadora à AMT-061 com base nos resultados do estudo de Fase 1/2 de sua terapia gênica irmã, AMT-060.
Também no ano passado, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu a designação PRIME (Priority Medicines) à AMT-061, que ajuda a acelerar o desenvolvimento de medicamentos que visam uma necessidade médica não atendida.
Fonte: Site Hemophilia News Today Data 02/07/2018
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