Milagres, ao que parece, têm um alto preço. Pelo menos, se esses milagres são drogas milagrosas. Não há dúvida de que as tendências na terapia genética e na imuno-oncologia estão produzindo drogas que são tão miraculosas quanto costumamos chegar, fazendo um ótimo trabalho, geralmente, em combater doenças que até então eram intratáveis ou não responder bem a outras terapias.
Também é verdade que muitos desses medicamentos têm preços incrivelmente altos. A droga mais cara nos EUA é a Actimmune, da Horizon Pharma, para uma doença rara, granulomatosa crônica, que custa cerca de US $ 52.321 para o tratamento de um mês, por exemplo. O Exondys 51 da Sarepta Therapeutics para a distrofia muscular de Duchenne tem um preço anual de cerca de US $ 300.000.
Uma doença que está recebendo alguma atenção ultimamente por seus custos é a hemofilia. É um distúrbio hemorrágico raro. Uma mutação genética impede que o sangue coagule adequadamente. Geralmente é passado de mãe para filho.
Mas, de acordo com um relatório do 2015 Express Scripts, os medicamentos para tratar a hemofilia custam em média mais de US $ 270.000 por ano. E isso é para pacientes que não têm complicações de sua doença, onde o preço anual pode subir acima de US $ 1 milhão.
Nos EUA, existem cerca de 20.000 pacientes, mas a AllianceBernstein, uma empresa de pesquisa de investimentos, estima que o mercado de hemofilia nos EUA valha cerca de US $ 4,6 bilhões.
Existem atualmente 28 diferentes medicamentos para hemofilia disponíveis nos EUA, com outros 21 em desenvolvimento. Eles são tipicamente biológicos, sem biossimilares atuais disponíveis. Biológicos são notoriamente caros. Uma das peculiaridades do mercado de hemofilia é que, com tanta concorrência, os preços não caem. Jerry Avorn, professor da Harvard Medical School, disse à NPR, que isso não reduziu os preços da maneira que alguém “operando no nível de graduação da Econ 101 esperaria”.
NPR aponta: “O problema é que as empresas não têm incentivo para baixar os preços. Os pacientes geralmente não recuam porque as seguradoras pagam a maior parte do custo. E as seguradoras tendem a não objetar porque o mercado para as drogas - caras como são - é pequeno e os pacientes são especialmente vulneráveis ”.
Acorn disse à NPR: “É uma fórmula mágica: droga que salva vidas, criança em risco de sangrar até a morte - meio que lança alguém que olha os custos para o papel de alguma pessoa malvada de Scrooge. As seguradoras não querem acabar na primeira página do jornal dizendo que Little Timmy sangrou até a morte porque sua droga não foi coberta. ”
E, claro, nenhuma empresa quer ser a primeira a cortar os preços em uma guerra potencial contra as drogas.
Os primeiros produtos para tratar a hemofilia surgiram em meados da década de 1960, foram derivados do plasma sanguíneo humano. Mas na década de 1980, quando o HIV surgiu, esses produtos, infelizmente, disseminaram o HIV para o suprimento de sangue, infectando cerca de 4.000 pacientes com hemofilia.
Na década de 1990, a clonagem de proteínas de coagulação humana em células animais usando tecnologia de DNA recombinante assumiu, o que é difícil de fazer. A Bayer, por exemplo, tem uma fábrica em Berkeley, Califórnia, que produziu o medicamento Kogenate. Quando em plena capacidade, produzia menos de um quilo de fator de coagulação anualmente. Mas quando diluído com outros ingredientes, é usado para tratar milhares de pacientes em 80 países.
Mas ainda é uma área de interesse para muitas empresas, sem dúvida por causa da lucratividade relacionada a uma doença crônica em toda a vida cujos medicamentos justificam preços de seis dígitos, mas também porque a tecnologia está avançando onde as terapias estão melhorando. Aqui estão alguns exemplos.
Em 22 de maio de 2018, a BioMarin Pharmaceutical anunciou uma atualização para seu estudo de fase I / II de valoctocogene roxaparvovec, uma terapia genética para hemofilia grave A. A empresa tem seis estudos clínicos em andamento em seu amplo tratamento de terapia genética da hemofilia A. Existem dois estudos de Fase III, um estudo de Fase I / II e dois estudos adicionais e separados, um para avaliar a soroprevalência em pessoas com hemofilia A grave e um estudo não intervencionista para avaliar as características iniciais em pacientes com hemofilia A.
Na coorte 6e13 vg / kg, o estudo até o momento mostrou uma redução contínua e substancial do sangramento que necessitou de infusões de fator VIII com uma redução de 97% na média da taxa de sangramento anualizado (ABR), sem sangramentos espontâneos e eliminação de todas as hemorragias nas articulações alvos o segundo ano.
Também em 22 de maio, a Spark Therapeutics, juntamente com a Pfizer, divulgou dados de um estudo clínico de fase I / II do SPK-9001 para hemofilia grave ou moderadamente severa B. As empresas relataram que todos os 15 participantes descontinuaram as infusões de rotina de concentrados de fator IX , nenhum deles apresentou eventos adversos graves, e não houve eventos trombóticos ou inibidores do fator IX.
“Estamos satisfeitos por ver que todos os 15 participantes, incluindo os quatro primeiros participantes que foram acompanhados por mais de dois anos, continuam a mostrar que uma única administração de SPK-9001 resultou em reduções drásticas nas hemorragias e infusões de fator IX, com sem eventos adversos sérios ”, disse Katherine High, presidente da Spark Therapeutics e chefe de pesquisa e desenvolvimento em uma declaração na época.
E em 4 de junho, a Food and Drug Administration dos EUA aceitou o pedido de licença biológica suplementar da Genentech (sBLA) e concedeu Revisão Prioritária para Hemlibra (emicizumab-kxwh) para adultos e crianças com hemofilia A sem inibidores do fator VIII. A decisão será tomada até 4 de outubro de 2018. A terapia foi aprovada em novembro de 2017 para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e crianças com hemofilia A com inibidores do fator VIII. Também foi aprovado para a mesma população pela Comissão Europeia em fevereiro de 2018.
Hemlibra é um anticorpo biespecífico de fator IXa e fator X direcionado para reunir fator IXa e fator X, proteínas necessárias para ativar os processos naturais de coagulação e restaurar o processo de coagulação do sangue para pacientes com hemofilia A.
Fonte: Site BioSpace Data 02/07/2018
Comentários
Postar um comentário