As ações da Spark Therapeutics perdem mais de um quarto de seu valor, já que o teste de terapia gênica contra a hemofilia decepciona os investidores

As ações da empresa de biotecnologia Spark Therapeutics caíram quase 30 por cento na terça-feira, depois que a empresa divulgou os resultados de um pequeno teste para tratamento de terapia gênica experimental para hemofilia que reduziu os sangramentos na maioria dos pacientes, mas os enviou para o hospital.

A companhia, sediada na Filadélfia, disse que seu tratamento para a hemofilia A reduziu os sangramentos e a necessidade de infusões terapêuticas em 97% em um estudo de 12 pacientes, e que planeja iniciar um teste clínico em estágio avançado no quarto trimestre.

Na dose mais alta do estudo, que a empresa planeja usar em seu teste de fase 3, cinco dos sete pacientes viram os níveis de proteína importantes na hemofilia A serem restaurados a uma média de 30% do normal, disse a empresa ao segundo resultados financeiros trimestrais.

Dois pacientes, no entanto, tiveram uma resposta imunológica que fez com que o nível dessa proteína diminuísse para menos de 5%. Um dos pacientes foi internado no hospital no que Spark descreveu como um evento adverso grave.

"A resposta imune nos dois participantes é uma preocupação significativa", escreveu Edward Nash, analista da SunTrust, em uma nota aos investidores, dizendo que é improvável que a Spark aumente ainda mais a dose da droga.

A hemofilia é um distúrbio raro em que o sangue não coagula adequadamente. Atualmente é tratado com drogas que substituem as proteínas - chamadas de Fator VIII, para hemofilia A e Fator IX, para a hemofilia B menos comum - conhecidas como fatores de coagulação. Estima-se que cerca de 20.000 pessoas nos EUA tenham hemofilia, de acordo com os Centros para Controle e Prevenção de Doenças.

Novas abordagens, da Spark e de concorrentes como a BioMarin, visam fornecer cópias saudáveis ​​do gene que torna as proteínas importantes na hemofilia. O objetivo do que é chamado de terapia genética é melhorar drasticamente, ou mesmo curar, a doença com apenas um tratamento (o ticker de ações da Spark, portanto, é ONCE). As ações da BioMarin subiram 6,4% na terça-feira.

O analista da Jefferies, Michael Yee, disse que os dados "deixarão os investidores perplexos" e que o "perfil competitivo da Spark será debatido novamente" em comparação com os dados de uma droga mais avançada da BioMarin.

Wall Street estava procurando um nível de 30 por cento de expressão do Fator VIII ou mais para considerar o teste um sucesso, afirmou o analista da Evercore ISI, Steven Breazzano, em uma nota de pesquisa de 30 de julho, "desde que os resultados não sejam altamente variáveis".

A Spark também divulgou seus resultados do segundo trimestre antes de o mercado abrir na terça-feira, registrando US $ 25,2 milhões em receita total para os três meses encerrados em 30 de junho, comparado com US $ 1,5 milhão durante o mesmo período do ano passado. A Spark também registrou lucro de US $ 80,2 milhões durante o segundo trimestre, ante uma perda de US $ 74,4 milhões em 2017. Mais de US $ 20 milhões de sua receita vieram de acordos com a Pfizer, disse Spark.

"A totalidade dos dados que estamos realmente satisfeitos e encorajados, está impulsionando nossa decisão e planejamos passar para um teste de fase 3 a partir do quarto trimestre", disse Jeff Marrazzo, CEO da Spark, à CNBC em entrevista por telefone.

Antes de terça-feira, as ações da Spark haviam ganhado mais de 50 por cento este ano, após uma queda maciça em dezembro, em uma olhada anterior em quatro pacientes neste ensaio clínico. Depois de uma apresentação na conferência da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) em Atlanta, as ações da Spark caíram 35% em um único dia, com os investidores preocupados com a falta de uniformidade nos resultados e mais encorajadas por uma atualização da BioMarin.

Marrazzo reconheceu que os investidores provavelmente têm dúvidas sobre os dois pacientes que experimentaram reações imunes afetando seus níveis de fator de coagulação, mas ele disse que a empresa agora tem um claro entendimento do que causou variabilidade nos resultados e um caminho adiante. Ele planeja dosar profilaticamente os pacientes com esteróides no estudo de fase 3, na esperança de suprimir qualquer resposta imune.

"A verdadeira diferença da ASH era que, francamente, naquele momento ainda estávamos aprendendo e não tínhamos uma resposta para a etiologia do que estava acontecendo", disse Marrazzo. "Aqui sabemos exatamente o que está acontecendo nesses dois pacientes e temos um plano em que estamos confiantes para corrigi-lo."

Para os outros cinco pacientes no grupo de dose mais alta (2 x 10e12 vetores de genomas por quilograma), os níveis de expressão do fator VIII variaram de 16 a 49%.

Os primeiros pacientes tratados no estudo foram acompanhados por mais de um ano e mostraram níveis estáveis ​​de expressão do fator VIII por até 66 semanas, disse a empresa.

"Esses dados iniciais apóiam ainda mais o impacto dramático nos resultados dos pacientes que podem resultar de níveis de atividade de fator acima de 12% e nos aproximam de nossa meta de um dia eliminar a hemorragia espontânea, enquanto potencialmente liberando pacientes com hemofilia A da necessidade de infusões regulares". "A chefe de pesquisa e desenvolvimento da Spark, Dra. Katherine High, disse em um comunicado.

O concorrente BioMarin já iniciou testes de estágio final de sua terapia genética com hemofilia A; Spark está alguns meses atrás.

"Neste ponto, vamos apenas indicar nossos planos para entrar na fase 3 a partir do quarto trimestre; acredito que eles iniciaram sua fase 3 no início deste ano", disse Marrazzo à CNBC. (A BioMarin dosou o primeiro paciente em um de seus testes em dezembro, enquanto o outro começou no primeiro trimestre.) "Essa é a diferença neste momento."

Fonte: Site CNBC - EUA - 08/08/2018