Cientistas estão esperançosos sobre a terapia genética para curar pessoas que pensavam que teriam hemofilia para sempre

Cientistas estão esperançosos sobre dois testes de terapia genética que ajudam pacientes com hemofilia, um distúrbio genético que impede a coagulação do sangue e afeta 20.000 pessoas nos EUA.

A técnica de terapia gênica envolve inserir uma versão mutada do gene de coagulação do sangue em um vírus e entregá-lo ao corpo do paciente, muitas vezes através de um gotejamento intravenoso. Mas o tratamento pode ser descrito como uma maravilha de um sucesso - se ele parar de funcionar, os cientistas não encontraram uma maneira de administrar a terapia com sucesso uma segunda vez.

A empresa global de biotecnologia BioMarin conduziu um teste para pacientes com hemofilia A em que a maioria dos pacientes atingiu níveis normais de proteína coagulante no sangue, relatou o The New York Times na terça-feira. Os níveis caíram após um ano, mas permaneceram altos o suficiente para fazer uma diferença positiva para os pacientes para os quais a terapia funcionou.

A farmacêutica americana Pfizer está participando de um tratamento experimental da Spark Therapeutics que manteve os níveis de proteína dos pacientes com hemofilia B "suficientes para coagular o sangue" por dois anos, relatou o TheNYT. No entanto, as ações da Spark caíram 30% quando compartilharam os resultados em 7 de agosto de um estudo de 12 pacientes que teve bons resultados, mas enviou um paciente para o hospital, informou a CNBC.

Os testes estão fazendo uma grande diferença para pacientes como Jay Konduros, de 54 anos, que achava que a hemofilia B teria um controle "vitalício" sobre ele, segundo o TheNYT.

O nativo do Canadá se juntou ao teste de terapia gênica da Spark e, graças a um tratamento de infusão intravenosa de 30 minutos, os níveis de proteína de coagulação sangüínea do Konduros estão em quase 50%. Seu irmão Bill Konduros, 59, que também tem hemofilia B e se juntou ao julgamento, está em aproximadamente 75%.

O aspecto único dos testes de terapia genética está muito longe da rotina típica dos hemofílicos que se injetam com as proteínas que lhes faltam "a cada dois dias", relatou o TheNYT. As imagens podem custar até US $ 1 milhão por ano, segundo a BioSpace.com. (RELACIONADOS: Funcionários de Saúde da Administração Trump Empurram Planos de Saúde Fora da Bolsa para os Americanos de Renda Média)

Testes similares aos níveis de proteína de coagulação sangüínea da BioMarin e da Spark aumentaram 10 pacientes para quase o normal na University College London há mais de uma década, relatou o TheNYT. Outro estudo semelhante relatou que a terapia genética havia cessado essencialmente ajudando dois de seus 12 pacientes no início de agosto.

Fonte: Site The Daily Caller  14/08/2018