A Catalyst Biosciences anunciou resultados interinos positivos de um ensaio clínico de Fase 2/3 (NCT03407651) da variante do fator VIIa marzeptacog alfa (ativado) (MarzAA) no tratamento preventivo de pacientes com hemofilia A ou B com inibidores.
O estudo, com o objetivo de incluir até 12 pacientes, está recrutando na Rússia e estará recrutando na Armênia, no Líbano e na África do Sul.
Os resultados foram apresentados por Howard Levy, MD, diretor médico da Catalyst, no Hemofilia Drug Development Summit de 2018, de 15 a 16 de agosto, em Boston.
Como alguns pacientes com hemofilia desenvolvem anticorpos, ou inibidores, para tratamentos com fator de coagulação, a Catalyst desenvolveu o MarzAA, um tratamento com fator VIIa projetado para proporcionar uma atividade de coagulação mais forte e trabalhar por mais tempo em um local de sangramento.
Um ensaio clínico de Fase 1 (NCT01439971) em pacientes com hemofilia A ou B grave com ou sem inibidores indicou que uma dose única de MarzAA foi bem tolerada, sem ocorrência de desenvolvimento de anticorpos ou trombose (formação de coágulos sanguíneos em um vaso sanguíneo).
A Catalyst está conduzindo um ensaio clínico de fase 2/3 aberto para avaliar a capacidade do MarzAA de erradicar ou reduzir episódios de sangramento espontâneo em pacientes com hemofilia A ou B com inibidores.
O desfecho primário do estudo é uma diminuição na taxa de sangramento anualizada (ABR) comparada com a ABR dódica de cada indivíduo. ABR refere-se ao número de sangramentos de um participante por ano para cada regime de tratamento.
Entre os cinco pacientes inscritos até o momento, três completaram o estudo. Um, que teve ABR anterior de 26,7, não apresentou nenhum sangramento após 50 dias de tratamento com 60 µg / kg de MarzAA.
O segundo sujeito, que tinha um PEATE prévio de 16,6, não apresentou sangramentos durante o tratamento com 30 µg / kg de MarzAA por 50 dias. O terceiro sujeito, que teve um PEATE prévio de 15,9, não apresentou sangramentos durante o tratamento com 30 µg / kg de MarzAA por 44 dias.
"O estudo em curso da subcutânea MarzAA para o tratamento da hemofilia A ou B com inibidores continua a demonstrar resultados provisórios positivos, como refletido na atualização clínica fornecida no Hemophilia Drug Development Summit deste ano", Nassim Usman, PhD, diretor executivo da Catalyst , disse em um comunicado de imprensa.
Até agora, nenhum anticorpo anti-droga (ADA) foi detectado para nenhum dos pacientes tratados.
“Os dados desses três indivíduos apoiam a eficácia do MarzAA para reduzir as taxas de sangramento anualizadas após injeções subcutâneas diárias. É importante ressaltar que, até o momento, não observamos nenhuma reação no local de injeção nem nenhum anticorpo antidroga após mais de 200 doses subcutâneas de MarzAA ”, disse Usman.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão MarzAA, que fornece exclusividade de sete anos à Catalyst nos EUA, créditos fiscais para custos associados a testes clínicos, liberação do pagamento de taxas de prescrição de medicamentos e ajuda do FDA na concepção de ensaios clínicos.
Fonte: Hemophilia News Today - EUA - 20/08/2018
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