A F.Hoffmann-La Roche Ltd. (Roche Canadá) anunciou hoje que a Health Canada aprovou HEMLIBRA® (injeção de emicizumabe) para pacientes com hemofilia A (deficiência congênita de fator VIII) com inibidores do fator VIII como profilaxia de rotina para prevenir sangramento ou reduzir a freqüência de episódios hemorrágicos.
Em dois dos maiores estudos clínicos para pessoas com hemofilia A com inibidores (HAVEN 1 e HAVEN 2), o HEMLIBRA demonstrou reduzir substancialmente as hemorragias em adultos e crianças, em comparação com o tratamento episódico prévio (sob demanda) com bypassing.
"Prevenir hemorragias em pacientes com hemofilia A pode ser extremamente desafiador, geralmente exigindo que os pacientes se auto-infundem medicamentos várias vezes por semana, ou mesmo diariamente", diz o Dr. Jayson Stoffman, Professor Associado do Departamento de Pediatria e Saúde Infantil da Universidade de Manitoba. e Diretor Médico do Programa de Transtornos de Sangramento de Manitoba. "O desenvolvimento de inibidores acrescenta um desafio significativo, com tratamentos mais exigentes e muitas vezes menos eficazes. O Hemlibra oferece a esses pacientes a chance de reduzir efetivamente a frequência de seus sangramentos com uma injeção semanal em casa. Isso pode melhorar significativamente a qualidade de vida para pacientes inibidores, e particularmente crianças e suas famílias ".
A hemofilia A é uma doença hemorrágica rara que afeta cerca de 3.000 homens canadenses. As pessoas com hemofilia A têm níveis significativamente mais baixos do que o normal do fator VIII (FVIII) no sangue, o que diminui a capacidade de coagulação do sangue.6 três pessoas com hemofilia A grave podem desenvolver inibidores das terapias de reposição de fator VIII, colocando-as em maior risco de hemorragias com risco de vida ou episódios hemorrágicos repetidos que podem causar danos às articulações a longo prazo.
"Muitas pessoas com hemofilia A severa enfrentam uma luta contínua para controlar seus sangramentos, convivem com dores causadas por lesões articulares e suas vidas giram em torno de infusões de tratamento. Até agora, as opções de tratamento foram limitadas para aqueles com inibidores do fator VIII e não houve." Foi um novo medicamento nos últimos 20 anos ", diz Paul Wilton, presidente da Canadian Hemophilia Society. "O Hemlibra é uma inovação significativa para pessoas com inibidores e estamos satisfeitos que ele seja aprovado para pacientes canadenses".
Sobre a aprovação da Health Canada
A aprovação do HEMLIBRA pela Health Canada baseia-se em dados de dois estudos clínicos fundamentais para pessoas com hemofilia A com inibidores, os estudos fase III HAVEN 1 e HAVEN 2.
A profilaxia com HEMLIBRA foi avaliada em um estudo clínico randomizado, multicêntrico e aberto, com 109 homens adolescentes e adultos (12 a 75 anos de idade) portadores de hemofilia A com inibidores de FVIII que haviam recebido tratamento episódico (sob demanda) ou profilático com contornando agentes. No estudo, os pacientes receberam profilaxia semanal com HEMLIBRA (Braços A e C) - 3 mg / kg uma vez por semana por 4 semanas, seguidas de 1,5 mg / kg uma vez por semana depois - ou nenhuma profilaxia (Braço B) .
Abaixo segue um resumo dos principais dados do estudo HAVEN 1:
O desfecho primário mostrou uma redução estatisticamente significativa nas hemorragias tratadas de 87% (taxa de risco [RR] = 0,13, p <0,0001) com profilaxia com HEMLIBRA em comparação com nenhuma profilaxia.
- Além disso, 62,9% (IC 95%: 44,9; 78,5) dos pacientes que receberam profilaxia com HEMLIBRA apresentaram sangramento zero tratado, comparado a 5,6% (IC 95%: 0,1; 27,3) dos pacientes que não receberam profilaxia.
Além disso, 70,8% (IC95%: 48,9; 87,4) dos pacientes apresentaram sangramento zero tratado com profilaxia com HEMLIBRA em comparação com 12,5% (IC 95%: 2,7; 32,4) com tratamento prévio com profilaxia com BPA durante o NIS.
Melhorias na taxa de sangramento com profilaxia com HEMLIBRA em comparação com nenhuma profilaxia incluída:
- Redução de 80% (RR = 0,20, p <0,0001) em todas as hemorragias
- Redução de 92% (RR = 0,08, p <0,0001) em sangramentos espontâneos tratados
- 89% (RR = 0,11, p = 0,0050) redução das hemorragias articulares tratadas
- Redução de 95% (RR = 0,05, p = 0,0002) nos sangramentos da articulação alvo tratados.
O HAVEN 2 foi um estudo clínico aberto, multicêntrico, de braço único, em pacientes pediátricos (idade <12 anos, ou 12 a 17 anos, com peso <40 kg) com hemofilia A com inibidores do fator VIII. Os doentes receberam profilaxia com HEMLIBRA a 3 mg / kg uma vez por semana durante as primeiras quatro semanas, seguidas de 1,5 mg / kg uma vez por semana depois disso.
O estudo avaliou a farmacocinética, segurança e eficácia da profilaxia semanal com HEMLIBRA, incluindo a eficácia da profilaxia semanal com HEMLIBRA em comparação com o tratamento episódico (sob demanda) e profilático de bypassing em pacientes que participaram do estudo não interventivo (NIS) BH29768 antes da inscrição (comparação intra-paciente).
No momento da análise interina, o estudo clínico tinha inscrito 60 pacientes do sexo masculino. Trinta e oito pacientes com idades entre 6 a <12 anos, 17 pacientes com idade entre 2 e <6 anos, dois pacientes com idade <2 anos e três pacientes com idade ≥ 12 anos.
Abaixo está um resumo dos resultados provisórios do HAVEN 2:
- Após uma mediana do tempo de observação de 38,1 semanas, a análise interina mostrou que 87% (95% CI: 66,4; 97,2) das crianças que receberam profilaxia com HEMLIBRA apresentaram sangramento zero tratado. Dados provisórios também mostraram:
- 34,8% (IC 95%: 16,4; 57,3) das crianças apresentaram zero sangramentos no geral, o que inclui todas as hemorragias tratadas e não tratadas.
- 95,7% (IC 95%: 78,1; 99,9) das crianças apresentaram sangramentos espontâneos sem tratamento.
- 95,7% (IC 95%: 78,1; 99,9) das crianças sofreram hemorragias articulares sem tratamento.
- 100% (IC 95%: 85,2; 100) das crianças sofreram hemorragias nas articulações alvo sem tratamento.
As reações adversas medicamentosas mais comuns (RAMs) de estudos clínicos agrupados de pessoas tratadas com HEMLIBRA foram reações no local de injeção, cefaleia, artralgia, pirexia, diarreia, mialgia e microangiopatia trombótica. As reacções adversas mais graves notificadas nos ensaios clínicos com HEMLIBRA foram TMA e acontecimentos trombóticos, incluindo trombose do seio cavernoso e trombose venosa superficial concomitante à necrose da pele.
No estudo HAVEN 1, três pessoas apresentaram eventos de microangiopatia trombótica (TMA) e duas pessoas apresentaram eventos trombóticos graves quando, em média, uma quantidade cumulativa de mais de 100 U / kg / 24 horas de concentrado de complexo protrombínico ativado (aPCC) (FEIBA® ) foi administrada por 24 horas ou mais durante a profilaxia com HEMLIBRA.
Sobre a Hemofilia A
A hemofilia A é um distúrbio hereditário grave, no qual o sangue de uma pessoa não coagula adequadamente, levando a um sangramento descontrolado e muitas vezes espontâneo. A hemofilia A afeta cerca de 3.000 homens canadenses, 5 aproximadamente 40% dos quais têm uma forma grave do distúrbio.Pessoas com hemofilia A não têm ou não têm uma quantidade suficiente de proteína de coagulação chamada fator VIII. Dependendo da gravidade do seu distúrbio, as pessoas com hemofilia A podem sangrar com frequência, especialmente nas articulações ou nos músculos. Essas hemorragias podem apresentar um problema de saúde significativo, pois muitas vezes causam dor e podem levar a edema crônico, deformidade, mobilidade reduzida e lesão articular a longo prazo. Uma complicação grave do tratamento é o desenvolvimento de inibidores das terapias de reposição de fator VIII. Os inibidores são anticorpos desenvolvidos pelo sistema imunológico do organismo que se ligam e bloqueiam a eficácia do fator de reposição VIII, tornando difícil, se não for impossível obter um nível de fator VIII suficiente para controlar o sangramento.
Sobre o HEMLIBRA® (injeção de emicizumabe)
HEMLIBRA é um anticorpo monoclonal modificado humanizado modificado para imunoglobulina G4 (IgG4) que liga o fator IX e o fator X ativados para restaurar a função natural do fator VIII ativado ausente que é necessário para uma coagulação sanguínea efetiva. Não tem relação estrutural com o FVIII e, como tal, não induz ou aumenta o desenvolvimento de inibidores diretos do FVIII.HEMLIBRA é um tratamento profilático (preventivo) que pode ser administrado por injeção de uma solução pronta para uso sob a pele (via subcutânea) uma vez por semana.
A HEMLIBRA foi criada pela Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. e está sendo co-desenvolvida pela Chugai, Roche e Genentech. Atualmente, é aprovado nos Estados Unidos e na Europa para pessoas com hemofilia A com inibidores do fator VIII.
Sobre a Roche em Hematologia
Há mais de 20 anos, a Roche desenvolve medicamentos que redefinem o tratamento em hematologia. Hoje, estamos investindo mais do que nunca em nosso esforço para trazer opções inovadoras de tratamento para pessoas com doenças do sangue. Além dos medicamentos aprovados MabThera® / Rituxan® (rituximab), Gazyva® / Gazyvaro® (obinutuzumab) e Venclexta ™ / Venclyxto ™ (venetoclax) em colaboração com a AbbVie, o portfólio de medicamentos de hematologia investigacionais da Roche inclui o Tecentriq® (atezolizumab), um conjugado de anticorpo anticorpo anti-CD79b (polatuzumab vedotina / RG7596) e um antagonista de molécula pequena de MDM2 (idasanutlin / RG7388). A dedicação da Roche ao desenvolvimento de novas moléculas em hematologia se expande além da malignidade, com o desenvolvimento da Hemlibra (injeção de emicizumabe), um anticorpo monoclonal biespecífico para o tratamento da hemofilia A.Sobre a Roche
Com sede em Basel, na Suíça, a Roche é pioneira global em produtos farmacêuticos e diagnósticos focados no avanço da ciência para melhorar a vida das pessoas. Os pontos fortes combinados de produtos farmacêuticos e diagnósticos sob o mesmo teto fizeram da Roche a líder em cuidados de saúde personalizados - uma estratégia que visa adequar o tratamento certo a cada paciente da melhor maneira possível.A Roche é a maior empresa de biotecnologia do mundo, com medicamentos verdadeiramente diferenciados em oncologia, imunologia, doenças infecciosas, oftalmologia e doenças do sistema nervoso central. A Roche também é líder mundial em diagnósticos in vitro e diagnósticos de câncer baseados em tecidos, além de líder no gerenciamento de diabetes.
A Roche Canada foi fundada em 1931. A empresa emprega mais de 1.000 pessoas em todo o país, com sua sede farmacêutica localizada em Mississauga, Ontário, e a divisão de diagnósticos baseada em Laval, Quebec. A Roche Canada está ativamente envolvida nas comunidades locais, investindo em organizações de caridade e fazendo parcerias com instituições de saúde em todo o país. Para mais informações, visite www.rochecanada.com
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