Na Análise de Custo-Benefício a Terapia Gênica Ganha disparado de Profilaxia como Tratamento de Longo Prazo para Hemofilia Grave A

Uma terapia gênica que pode tratar pacientes com hemofilia A grave provavelmente será mais custo-efetiva a longo prazo do que a dependência de terapia profilática (preventiva) usando o fator VIII (FVIII), uma análise baseada em modelo dos dois relatórios de abordagens de tratamento.

O estudo, "Terapia gênica na hemofilia A: uma análise de custo-efetividade", foi publicado na revista Blood Advances.

Recentes avanços na terapia genética para a hemofilia A estão abrindo a possibilidade de um tratamento curativo em um futuro não muito distante. Embora ainda não esteja clinicamente disponível, o debate já está em andamento sobre os custos versus benefícios desse potencial tratamento, já que espera-se que ele tenha um alto preço.

Para avaliar o custo-efetividade da terapia gênica, é importante levar em consideração a história natural da doença e o custo atual do tratamento.

O tratamento de profilaxia com FVIII, o atual padrão de tratamento e altamente eficaz na prevenção de danos e incapacidades articulares, está entre os mais caros para uma única doença, observa o estudo. Custa mais de US $ 140.000 por ano para tratar um paciente sem complicações (vírus da hepatite C ou o desenvolvimento de inibidores - anticorpos que impedem o fator de coagulação de trabalhar para evitar sangramentos). Mas 30% dessas pessoas desenvolvem inibidores - uma complicação associada a custos de mais de US $ 1 milhão por ano, se for necessário tratamento agressivo.

Um ensaio clínico de Fase 1/2 mostrou que a terapia gênica é eficaz, e os pesquisadores observam que os resultados mostraram que ela pode sustentar a produção de FVIII por mais de dois anos, o que está associado à redução significativa dos sangramentos e à ausência de formação de inibidores.

Eles decidiram analisar os dados e determinar o custo-efetividade de uma terapia genética para tratar a hemofilia A grave, em comparação com o uso profilático padrão.

Pesquisadores da Universidade de Pittsburgh desenvolveram um modelo matemático chamado modelo de transição estadual de Markov para estimar a relação custo-eficácia das abordagens de tratamento para a hemofilia A grave do ponto de vista do sistema de saúde dos Estados Unidos.

Os resultados que avaliaram os custos indicaram que o tratamento com terapia gênica para esse grupo de pacientes é provavelmente favorável. Especificamente, usando esse modelo, eles determinaram que, em um período de dez anos, a terapia genética custaria US $ 1 milhão por pessoa, em comparação com US $ 1,7 milhão para a profilaxia.

Para eficácia ou benefícios, os pesquisadores usaram o QALY - ou ano de vida ajustado pela qualidade - como medida.

A terapia gênica na hemofilia A grave foi associada a um ganho de 8,33 QALYs em comparação com 6,62 QALYs para profilaxia, relataram eles - sugerindo com base nesses modelos que a terapia genética seria significativamente mais custo-efetiva do que a profilaxia a longo prazo.

Mas os resultados foram sensíveis a variações no custo de uma terapia genética, com essa abordagem de tratamento não sendo uma economia de custos se seu preço inicial for superior a US $ 1,6 milhão. Este limite superior, no entanto, pode mudar se a eficácia da terapia se estender por mais de 10 anos - um limite escolhido porque os modelos animais de hemofilia A grave, dadas as terapias genéticas, sugerem que isso é razoável, observou o estudo.

Os pesquisadores também realizaram uma análise de sensibilidade para determinar qualquer variação em sua descoberta de que a terapia gênica fosse custo-efetiva em relação à profilaxia. Essa análise variou todos os parâmetros 3.000 vezes em relação às distribuições de parâmetros. A terapia genética foi considerada a melhor opção em 92% de todos os cenários analisados.

“Nosso modelo mostra que a terapia gênica para o tratamento da hemofilia A grave provavelmente tem economia ou é custo-efetiva em comparação com a profilaxia com o FVIII. A terapia gênica manteve uma relação custo-benefício superior, mesmo no cenário de altos custos iniciais ”, concluíram os autores.

Fonte: Hemophilia News Today   30/07/2018