A uniQure tratou o primeiro paciente em um estudo de confirmação de dose de Fase 2b de sua terapia genética experimental, AMT-061, para pessoas com hemofilia grave e moderadamente grave B. O estudo ainda está recrutando participantes.
AMT-061 usa um vetor viral, AAV5, para entregar o gene para um fator de coagulação mutado IX (FIX) chamado a variante de Pádua (FIX-Pádua). Essa mutação provocada pelo homem leva a um aumento aproximado da atividade FIX de oito a nove vezes, o que é comprometido em pacientes com hemofilia B.
Neste ensaio de fase 2b aberto, de dose única e braço único (NCT03489291), três participantes com hemofilia B severa ou moderadamente severa receberão uma dose única de AMT-061 e serão monitorados quanto à tolerância à terapia mais possíveis complicações imediatas no local do estudo por 24 horas. Depois disso, os pacientes serão acompanhados por um ano.
O endpoint primário do estudo é confirmar que uma dose única de AMT-061 resultará em níveis de atividade FIX de 5% ou mais em seis semanas após a dosagem. Pessoas com hemofilia B grave têm menos de 1% de atividade FIX.
Por fim, o objetivo deste estudo de Fase 2b é confirmar a dose de AMT-061 para o ensaio de Fase 3 do estudo HOPE-B (NCT03569891) focado na segurança e eficácia da terapia genética uniQure em hemofilia grave e moderadamente grave B.
Para o ensaio da Fase 3, os pesquisadores planejam recrutar 50 pacientes adultos; inscrição já começou. A dosagem deve começar no início de 2019.
"O início do estudo de confirmação de dose AMT-061 é um passo importante em direção ao nosso objetivo de promover um tratamento potencialmente mutável para pacientes com hemofilia B", disse Robert Gut, MD e PhD, diretor médico da uniQure. em um comunicado de imprensa.
"Estou extremamente orgulhoso dos esforços feitos pela equipe da uniQure para iniciar este estudo, cujo objetivo é demonstrar aumentos significativos na atividade do FIX usando a variante de Pádua e confirmar a dosagem para o teste principal do HOPE-B iniciado em junho passado", Disse Gut. "Estamos ansiosos para concluir a inscrição de pacientes em breve e fornecer dados de primeira linha antes do final do ano."
Annette von Drygalski, MD, professor clínico associado da Universidade da Califórnia San Diego e diretor de seu centro de tratamento de hemofilia e trombose, disse: “Como uma terapia administrada de uma só vez, AMT-061 tem o potencial de transformar o paradigma de tratamento para a hemofilia Pacientes B. "
“Ao incorporar tanto o AAV5 quanto a variante FIX-Padua, o AMT-061 tem o potencial de fornecer aumentos clinicamente relevantes na atividade de FIX com baixo risco de resposta imune celular, o que poderia ampliar a elegibilidade do paciente para tratamento com terapia gênica”, acrescentou.
“Aprecio muito a oportunidade de participar do programa clínico AMT-061 e ver o início dos estudos de Fase 2b e Fase 3 como marcos importantes no desenvolvimento dessa terapia potencialmente importante para pacientes com hemofilia B.”
No ano passado, o AMT-061 recebeu a designação de terapia inovadora pela Food and Drug Administration dos EUA com base nos resultados do estudo de fase 1/2 (NCT02396342) de sua terapia gênica irmã, AMT-060.
Além disso, a Agência Européia de Medicamentos concedeu a designação de medicamentos prioritários (PRIME) à AMT-061, que acelera a avaliação da terapia e pode potencialmente permitir que o tratamento atinja os pacientes mais cedo.
Fonte: Hemophilia News Today 26/08/2018
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