Resultados do estudo global de fase III com HEMLIBRA® de Chugai para o tratamento sem inibidores da hemofilia A publicados no New England Journal of Medicine
O estudo avalia a eficácia e segurança da injeção subcutânea de HEMLIBRA, uma vez por semana e uma vez a cada duas semanas, em pessoas com hemofilia A (a partir dos 12 anos de idade) sem inibidores do fator VIII.
Veja os resultados divulgados:
O emicizumab é um anticorpo monoclonal biespecífico que liga o fator IX ativado e o fator X para substituir a função do fator VIII ativado ausente, restaurando assim a hemostasia. Em um estudo multicêntrico de fase 3, investigamos seu uso como profilaxia em pessoas que têm hemofilia A sem inibidores do fator VIII.
Nós dividimos aleatoriamente, na proporção de 2: 2: 1, participantes com 12 anos de idade ou mais que estavam recebendo tratamento episódico com fator VIII para receber uma dose de manutenção subcutânea de 1,5 mg por quilograma de peso corporal por semana (grupo A). ) ou 3,0 mg por quilograma a cada 2 semanas (grupo B) ou sem profilaxia (grupo C). O desfecho primário foi a diferença nas taxas de sangramento tratado (grupo A vs. grupo C e grupo B versus grupo C). Os participantes que estavam recebendo profilaxia com fator VIII receberam emicizumab em uma dose de manutenção de 1,5 mg por quilograma por semana (grupo D); comparações intraindividuais foram realizadas naqueles que participaram de um estudo não-convencional.
Um total de 152 participantes foram inscritos. A taxa de sangramento anualizada foi de 1,5 eventos (intervalo de confiança de 95% [IC], 0,9 a 2,5) no grupo A e 1,3 eventos (95% CI, 0,8 a 2,3) no grupo B, em comparação com 38,2 eventos (95% CI, 22,9 para 63,8) no grupo C; assim, a taxa foi 96% menor no grupo A e 97% menor no grupo B (P <0,001 para ambas as comparações). Um total de 56% dos participantes do grupo A e 60% dos do grupo B não tiveram eventos hemorrágicos tratados, em comparação com aqueles do grupo C, que todos tinham tratado de eventos hemorrágicos. Na comparação intraindividual envolvendo 48 participantes, a profilaxia com emicizumab resultou em uma taxa de sangramento anualizada que foi 68% menor do que a taxa com profilaxia anterior com fator VIII (P <0,001). O evento adverso mais freqüente foi reação de baixo grau no local da injeção. Não houve eventos de microangiopatia trombótica ou trombótica, desenvolvimento de anticorpos antidrogas ou novo desenvolvimento de inibidores do fator VIII.
A profilaxia com emicizumab administrada por via subcutânea uma vez por semana ou a cada duas semanas levou a uma taxa de sangramento significativamente menor do que a nenhuma profilaxia entre pessoas com hemofilia A sem inibidores; mais da metade dos participantes que receberam profilaxia não tiveram eventos hemorrágicos tratados. Em uma comparação intraindividual, a terapia com emicizumab levou a uma taxa de sangramento significativamente menor do que a profilaxia anterior com fator VIII. (Financiado por F. Hoffmann – La Roche e Chugai Pharmaceutical; HAVEN 3 ClinicalTrials.gov number, NCT02847637.)
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