Sangamo Anuncia Dados Preliminares Positivos do Estudo da Fase 1/2 Alta Avaliando a Terapia Gênica SB-525 para Hemofilia A

A Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO) anunciou hoje dados preliminares positivos do ensaio clínico de Fase 1/2 avaliando SB-525, um candidato a terapia gênica de cDNA para Hemofilia A (o "estudo Alta"). O SB-525 está sendo desenvolvido como parte de uma colaboração global entre a Sangamo e a Pfizer Inc. para o desenvolvimento e comercialização de programas potenciais de terapia gênica para a Hemofilia A.

O estudo de Alta é um ensaio clínico de rótulo aberto, baseado na dose, concebido para avaliar a segurança e a tolerância do SB-525 em 20 indivíduos adultos com Hemofilia A grave. Até à data, cinco doentes foram tratados em três níveis de dose. Um sexto paciente está programado para o tratamento ainda este mês. Durante a fase inicial de escalonamento de dose, este estudo envolve dois pacientes por coorte de dose.

Observações Preliminares

• No estudo de Alta, o SB-525 tem sido geralmente bem tolerado até o momento, sem eventos adversos sérios relacionados ao tratamento e sem o uso de cursos de esteróides orais afilados.
• O quinto paciente no estudo, o primeiro no terceiro nível de dose, foi tratado em junho e alcançou níveis de atividade terapêutica do fator VIII. *
•  Um efeito dose-dependente foi observado no estudo, com os pacientes na segunda coorte de dose reportando redução no uso de reposição de fator.

A Sangamo e a Pfizer esperam apresentar dados detalhados do estudo da Alta em uma conferência de hematologia no quarto trimestre.

"Fizemos um bom progresso com o escalonamento de dose neste estudo e somos encorajados pelo perfil de segurança e tolerabilidade até hoje e pela obtenção de níveis terapêuticos de atividade do Fator VIII no primeiro paciente na terceira coorte de dose", disse Edward Conner, MD, Oficial médico chefe de Sangamo. "Estamos ansiosos para gerar dados adicionais para avaliar a consistência e sustentabilidade da expressão do Fator VIII observada."


* Dados epidemiológicos indicam que a atividade do Fator VIII acima de 12% do normal está associada à redução substancial ou eliminação de sangramentos espontâneos e uso de fatores. 

Sobre o SB-525

O SB-525 compreende um vector de vírus adeno-associado recombinante (rAAV) portador de uma construção genética do Factor VIII dirigida por um promotor proprietário, especifico do fígado. A Food and Drug Administration dos EUA concedeu as designações de medicamentos órfãos e Fast Track para o SB-525, que também recebeu a designação de Medicamentos Órfãos da Agência Europeia de Medicamentos. A hemofilia A é uma desordem sanguínea rara causada por uma mutação genética que resulta em atividade insuficiente do Fator VIII, uma proteína de coagulação do sangue que o corpo usa para parar o sangramento. Existem aproximadamente 16.000 pacientes nos EUA e mais de 150.000 em todo o mundo com Hemofilia A.

Sobre o Sangamo

A Sangamo Therapeutics está focada em traduzir a ciência inovadora em terapias genômicas que transformam a vida dos pacientes usando as tecnologias da plataforma da empresa na edição de genoma, terapia genética, regulação gênica e terapia celular. Para mais informações sobre a Sangamo, visite www.sangamo.com.

FONTE: Sangamo Therapeutics - EUA - 09/08/2018