A Spark Therapeutics (NASDAQ: ONCE), empresa de biotecnologia especializada em terapia gênica, disse na terça-feira que seu tratamento experimental para hemofilia A reduziu os sangramentos e a necessidade de infusões terapêuticas em 97% em um estudo de 12 pacientes. Ele planeja iniciar um teste clínico de estágio final no quarto trimestre.
Na dose mais alta do estudo, que a empresa planeja usar em seu ensaio de fase 3, cinco dos sete pacientes viram os níveis de proteína importantes na hemofilia A restaurados a uma média de 30% do normal, informou a empresa ao relatar o segundo. resultados financeiros trimestrais. Dois pacientes, no entanto, tiveram uma resposta imunológica que fez com que o nível dessa proteína diminuísse para menos de 5%.
A hemofilia é um distúrbio raro em que o sangue não coagula adequadamente. Atualmente é tratado com drogas que substituem as proteínas - chamadas de Fator VIII, para hemofilia A e Fator IX - para as menos comuns de hemofilia B - conhecidas como fatores de coagulação. Estima-se que cerca de 20.000 pessoas nos EUA tenham hemofilia, de acordo com os Centros para Controle e Prevenção de Doenças.
Novas abordagens, da Spark e de concorrentes como a BioMarin, visam fornecer cópias saudáveis do gene que torna as proteínas importantes na hemofilia. O objetivo do que é chamado de terapia genética é melhorar drasticamente, ou mesmo curar, a doença com apenas um tratamento (daí, o símbolo de estoque, "ONCE")
As ações da Spark ganharam mais de 50% este ano, após uma queda maciça em dezembro, em um exame anterior de quatro pacientes neste ensaio clínico.
As ações abertas na terça-feira caíram US $ 24,34, ou 31,4%, para US $ 53,27
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