Terapias gênicas experimentais para tratar a hemofilia ainda estão sendo testadas, mas os primeiros resultados de estudos clínicos mostram tanto os pesquisadores quanto os pacientes otimistas de que a condição pode ser curada de uma vez por todas.
Um par de empresas de biotecnologia relataram abordagens de terapia genética para hemofilia A e hemofilia B permitiram aos participantes manter um nível suficiente de fator de coagulação no sangue dois anos após uma breve infusão intravenosa dos novos tratamentos. Os fatores de coagulação ainda não são iguais às concentrações vistas em pessoas sem a condição, de acordo com o New York Times, mas são suficientes para permitir que o sangue coagule.
Agora, esses pacientes não correm mais risco de sangramento descontrolado devido a arranhões ou solavancos que o resto da população não pensa duas vezes.
Mas é difícil se ajustar mentalmente ao nível de perigo mais baixo. Alguns continuam a se preocupar com uma queda ou uma queda que irá desencadear um evento com risco de vida, informou o Times.
É por isso que, quando Jay Konduros caiu no concreto em maio, atingindo os dois pulsos e a coxa esquerda, ele esperou três dias para ligar para seu irmão, Bill, apenas para ter certeza de que estava realmente bem.
Ambos os irmãos foram tratados com a terapia genética da Spark Therapeutics como parte de um ensaio clínico para a hemofilia B. Jay tem níveis de fator IX em seu sangue em torno de 50% da média “normal”, enquanto os níveis de Bill estão próximos a 75%. Diz o jornal.
"Você ouve muitas coisas descritas como milagres ou milagres", disse Bill ao The Times. "Eu acho que eu diria que isso realmente é."
Site: Cardiovascular Business 14/08/2018 - EUA
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