Pacientes com hemofilia sangram espontaneamente ou após trauma. Os locais mais comuns de sangramento são nas articulações, mas sangramentos também podem acontecer em qualquer tecido do corpo, incluindo músculos, cérebro ou olhos. Muitos sangramentos podem ser fatais, ameaçadores de órgãos ou fatais. A hemofilia afeta apenas os machos porque é uma condição ligada ao X, ou seja, os machos têm um cromossomo X, enquanto as fêmeas são portadoras obrigatórias, pois têm dois cromossomos X.
A hemofilia prejudica a capacidade do corpo de produzir coágulos sanguíneos, o processo necessário para interromper o sangramento. Os hemofílicos nascem sem uma proteína chamada fator de coagulação e as pessoas que não possuem o fator de coagulação VIII (FVIII) têm hemofilia A.
Para tratar a hemofilia A, o fator de coagulação ausente VIII deve ser substituído. A terapia de reposição é administrada profilaticamente [como medida preventiva] para evitar sangramentos espontâneos. No entanto, existem dois desafios:
i) a reposição do FVIII é feita por via intravenosa e muitos pacientes - especialmente crianças - têm dificuldade de acessar as veias
ii) O FVIII pode desencadear uma resposta imunitária na qual os anticorpos são formados para o FVIII de substituição, tornando assim a substituição inútil e incapaz de parar o sangramento.
No estudo global HAVEN 3 multicêntrico, pacientes com 12 anos ou mais receberam uma injeção subcutânea de uma nova proteína chamada emicizumab, que desempenha a mesma função que o FVIII ausente. As injeções foram administradas semanalmente em um grupo, a cada segunda semana em outro grupo e, em seguida, o número de sangramentos dos pacientes medido quando comparado com aqueles que não receberam emicizumab.
"O emicizumab administrado por via subcutânea reduziu a taxa de sangramento em 96% naqueles recebendo emicizumab semanal e em 97% naqueles que receberam emicizumab quinzenal quando comparados àqueles que não receberam emicizumab", diz o professor Johnny Mahlangu, hematologista clínico e principal autor do estudo publicado no New England Journal of Medicine em 30 de agosto de 2018.
Mahlangu também é chefe da Escola de Patologia da Faculdade de Ciências da Saúde da Universidade de Witwatersrand, Joanesburgo, na África do Sul, e chefe da Seção de Diagnóstico de Hematologia do Departamento de Medicina Molecular e Hematologia da Universidade.
Além disso, 56% dos doentes que receberam emicizumab semanal e 60% dos que receberam emicizumab quinzenalmente não apresentaram quaisquer acontecimentos hemorrágicos enquanto recebiam emicizumab. Para pacientes já em profilaxia, houve redução de 68% na taxa de sangramento no emicizumabe quando comparado à profilaxia normal com FVIII.
"Hemlibra [o nome comercial de emicizumab] é um medicamento usado para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e crianças com hemofilia A com inibidores do fator VIII. No estudo HAVEN 3, o Hemlibra demonstrou uma redução significativa e clinicamente significativa hemorragias em pessoas com hemofilia A sem inibidores do fator VIII, oferecendo opções flexíveis de dosagem subcutânea ", diz Mahlangu.
Fonte: http://www.wits.ac.za/news/latest-news/research-news/2018/2018-08/study-by-doodles-de-blood-uma-breakthrough-for-haemophiliacs.html
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