A UniQure fornece atualização sobre o estudo de confirmação de dose da AMT-061 em pacientes com hemofilia B

A UniQure NV, empresa líder em terapia genética que promove terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves não atendidas, anunciou hoje que o terceiro paciente foi tratado no estudo de confirmação de dose da Fase IIb da Empresa sobre o AMT-061, uma terapia genética baseada em AAV5 que incorpora a variante FIX-Padua para o tratamento de pacientes com hemofilia grave e moderadamente grave B. AMT-061 foi concedido Breakthrough Terapêutica Designação pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos e acesso à iniciativa reguladora Priority Medicine (PRIME) pela European Medicines Agency.

O estudo de confirmação de dose da Fase IIb é um estudo aberto, de braço único e dose única realizado nos Estados Unidos para confirmar a dose de AMT-061 antes do tratamento do paciente no estudo piloto de Fase III HOPE-B em andamento. Três pacientes receberam uma única infusão intravenosa (IV) de 2x1013 vc / kg no último mês e estão atualmente sob avaliação para avaliar a segurança e a atividade do Fator IX (FIX).

"Estamos muito satisfeitos com o progresso que fizemos no desenvolvimento clínico do AMT-061, nosso principal candidato a produto de terapia gênica para hemofilia B", afirmou Matthew Kapusta, diretor executivo da uniQure. "O tratamento do terceiro paciente coloca-nos em posição de apresentar dados topográficos e confirmar a dosagem para o nosso estudo principal da Fase III da HOPE-B até o final do ano."

"Também fizemos avanços na execução do estudo crucial da HOPE-B, que agora inclui múltiplos locais de recrutamento e pacientes inscritos", acrescentou. "Acreditamos que o AMT-061 tem potencial para ser um tratamento de terapia genética líder que fornece aumentos duráveis ​​e clinicamente relevantes na atividade de FIX com um perfil de imunogenicidade favorável que pode expandir a elegibilidade do paciente para o tratamento com nossa terapia genética".

Ensaio Principal Fase III HOPE-B

A inscrição de pacientes também está em andamento no ensaio clínico mundial Fase III do HOPE-B para avaliar a segurança e a eficácia do AMT-061. Aproximadamente 50 pacientes adultos com hemofilia B classificados como graves e moderadamente severos serão incluídos em um período observacional de seis meses durante o qual eles continuarão a usar seu padrão atual de tratamento para estabelecer um comparador de referência. Após o período de introdução de seis meses, os pacientes receberão uma única administração intravenosa de AMT-061. A dose de doentes no ensaio principal do HOPE-B deverá começar no início do primeiro trimestre de 2019.

Sobre o AMT-061

O AMT-061 consiste de um vetor viral de AAV5 transportando uma cassete de genes com a variante de Pádua do Fator IX (FIX-Pádua).

Foi relatado que o FIX-Pádua fornece um aumento aproximado de 8 a 9 vezes na atividade de FIX em comparação com a proteína FIX do tipo selvagem, como usado no AMT-060. As terapias genéticas baseadas em AAV5 demonstraram ser seguras e bem toleradas em inúmeros ensaios clínicos, incluindo três ensaios uniQure conduzidos em 22 pacientes com hemofilia B e outras indicações. Nenhum paciente tratado em ensaios clínicos com as terapias gênicas AAV5 da empresa experimentou qualquer resposta imune citotóxica mediada por células T para o capsídeo.

Sobre a uniQure

A uniQure está cumprindo a promessa da terapia genética - tratamentos únicos com resultados potencialmente curativos. Estamos alavancando nossa plataforma de tecnologia modular e validada para avançar rapidamente um pipeline de terapias genéticas proprietárias e parceiras para tratar pacientes com hemofilia, doença de Huntington e doenças cardiovasculares. www.uniQure.com