Com sucesso em testes de terapia gênica, a hemofilia pode não ser mais uma "coisa vitalícia"

Os tratamentos bem sucedidos são tão recentes que é difícil dizer quanto tempo durarão.

Os cientistas estão chegando perto de derrotar um antigo inimigo da saúde humana: a hemofilia, a incapacidade de formar coágulos sanguíneos.

Depois de décadas tentando desenvolver uma terapia genética para tratar esta doença, os pesquisadores estão começando a ter sucesso. Em experimentos recentes, breves infusões intravenosas de novos tratamentos poderosos livraram os pacientes - pelo menos por enquanto - de uma condição que os obscureceu durante toda a vida.

Ninguém está dizendo ainda que a hemofilia será curada. A terapia genética - que usa um vírus para entregar um novo gene às células - só pode ser usada uma vez. Os tratamentos bem sucedidos são tão recentes que é difícil dizer quanto tempo durarão. Por enquanto, "estamos antecipando que este é um tratamento único na vida", disse o Dr. Steven Pipe, da Universidade de Michigan, e um dos principais pesquisadores de um estudo clínico conduzido pela empresa de biotecnologia BioMarin.

Existem 20.000 pacientes com hemofilia nos EUA que não possuem uma das duas proteínas necessárias para o sangue coagular. Praticamente todas as pessoas com a condição genética são homens. Os mais gravemente afetados devem se injetar a cada dois dias com as proteínas ausentes, o fator de coagulação VIII ou o fator IX. Só os tiros podem custar até US $ 1 milhão por ano. E mesmo com injeções regulares, as pessoas com hemofilia correm risco de sangramento descontrolado.

Um punhado de empresas de biotecnologia está correndo para levar suas terapias genéticas ao mercado. Spark, com terapia gênica para hemofilia B e BioMarin, com tratamento para hemofilia A, estão iniciando ensaios clínicos de fase final. Os resultados dos testes preliminares não foram perfeitos. Os pacientes no estudo da Biomarin obtiveram, em média, níveis normais ou acima do normal do fator VIII no sangue, mas no segundo ano, esses níveis caíram para uma média de 46%. Os pacientes do estudo da Spark atingiram, em média, 35% dos níveis sanguíneos normais do fator IX. Mas esses níveis permaneceram estáveis ​​nos dois anos em que foram seguidos.

Mas esses níveis são suficientes para o sangue coagular, porque os níveis normais são mais do que as pessoas precisam.

Fonte: Site StarTribune  05/09/2018