Hemlibra (emicizumab) foi capaz de prevenir o sangramento excessivo em pacientes com hemofilia A grave, sem inibidores, de acordo com os resultados de um ensaio de Fase 3.
Os resultados do ensaio foram publicados no estudo “Profilaxia de Emicizumab em Pacientes que Têm Hemofilia A sem Inibidores”, no New England Journal of Medicine.
A hemofilia é um distúrbio genético do sangue que afeta a capacidade do organismo de produzir coágulos sanguíneos para evitar sangramentos excessivos. Na hemofilia A, essa incapacidade de coagulação do sangue é causada pela falta de uma proteína de coagulação específica, denominada fator VIII (FVIII), no sangue.
Os tratamentos atuais para a hemofilia A baseiam-se em fornecer o FVIII ausente aos pacientes profilaticamente, ou como medida preventiva, para evitar episódios de sangramento espontâneo.
No entanto, esse tipo de abordagem terapêutica apresenta dois desafios principais: Primeiro, o FVIII geralmente é administrado por uma injeção nas veias, às vezes de difícil acesso, especialmente em crianças; e segundo, em alguns casos o corpo desenvolve uma resposta imune, conhecida como inibidores, contra o FVIII artificial, inutilizando o tratamento.
Como resultado, um novo tipo de terapia preventiva capaz de superar essas limitações era urgentemente necessário.
Hemlibra de Genentech, administrado por uma injeção sob a pele, é um anticorpo biespecífico com a capacidade de se ligar a dois alvos diferentes simultaneamente, fatores de coagulação IX e X, imitando a função do FVIII e promover a coagulação do sangue. Já está aprovado para o tratamento da hemofilia A em pessoas com inibidores do fator VIII.
"Hemlibra é um medicamento de prescrição usado para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em adultos e crianças com hemofilia A com inibidores do fator VIII", Johnny Mahlangu, professor e hematologista clínico da Universidade de Witwatersrand, na África do Sul e principal autor o estudo, disse em um comunicado de imprensa.
O estudo aberto, multicêntrico e global de Fase 3, denominado HAVEN (NCT02847637), foi desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia do Hemlibra administrado sob a pele como tratamento preventivo em pacientes com hemofilia A grave sem inibidores.
O estudo envolveu 152 pacientes com hemofilia A que estavam recebendo tratamento preventivo ou sob demanda com o fator VIII.
Os pacientes previamente tratados com o fator VIII sob demanda foram aleatoriamente designados para um dos três grupos. Grupo A recebeu Hemlibra através de uma injecção semanal sob a pele a uma dose de 3 mg / kg durante quatro semanas, seguido de 1,5 mg / kg até o final do estudo. Grupo B recebeu Hemlibra em uma dose semanal de 3 mg / kg por quatro semanas, seguido de 3 mg / kg a cada duas semanas até o final do estudo. O grupo C, o grupo controle, não recebeu tratamento profilático.
“O emicizumabe administrado por via subcutânea [Hemlibra] reduziu a taxa de sangramento em 96% naqueles recebendo emicizumabe semanal [grupo A] e em 97% naqueles que receberam emicizumab quinzenal [grupo B] quando comparados àqueles que não receberam emicizumabe [grupo C]” disse.
Além disso, 56% dos pacientes do grupo A e 60% do grupo B não apresentaram episódios hemorrágicos enquanto no Hemlibra, enquanto todos os pacientes do grupo C apresentaram episódios hemorrágicos ao longo do estudo.
Um quarto grupo incluiu pacientes que receberam tratamento preventivo com fator VIII em um estudo anterior. Este grupo mostrou uma redução de 68% nas hemorragias, em comparação com o tratamento profilático anterior.
Os efeitos colaterais mais comuns observados foram reações de baixo grau na área da injeção. Não ocorreram eventos trombóticos importantes (formação de coágulos sanguíneos que obstruam os vasos sanguíneos) ou reações imunitárias do organismo atribuídas à administração de Hemlibra.
Esses achados sugerem que o Hemlibra é uma promissora estratégia terapêutica profilática para pacientes com hemofilia A grave sem inibidores que não só previne o sangramento excessivo, mas também supera os desafios impostos por outros tipos de terapias de reposição do FVIII.
“No estudo HAVEN 3, o Hemlibra demonstrou uma redução significativa e clinicamente significativa nos sangramentos em pessoas com hemofilia A sem inibidores do fator VIII, enquanto oferecia opções de dosagem subcutâneas [sob a pele] flexíveis”, disse Mahlangu.
A Food and Drug Administration dos EUA concedeu uma designação de terapia inovadora e uma revisão prioritária do Hemlibra para pessoas com hemofilia A sem inibidores do fator VIII, com base nos dados do estudo HAVEN 3. Espera-se que tome uma decisão sobre a aprovação até 4 de outubro.
Fonte: Hemophilia News Today 08/09/2018
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