A terapia genética experimental SB-525 é bem tolerada pelos pacientes, e as respostas dependentes da dose são positivas, de acordo com os resultados preliminares de um ensaio clínico de fase 1/2 da hemofilia A.
A potencial terapia genética está sendo desenvolvida como uma parceria entre a Sangamo Therapeutics e a Pfizer. Consiste em fragmentos de material genético contendo a informação para produzir o fator VIII, a proteína ausente na hemofilia A.
O tratamento SB-525 espera reduzir ou mesmo eliminar a necessidade de terapia de reposição de fator VIII por parte dos pacientes, induzindo as células a produzir sua própria proteína.
2017 foi particularmente agitado no desenvolvimento clínico da terapia com SB-525. Em maio, as duas empresas anunciaram uma colaboração para desenvolver o produto da terapia genética para tratar a hemofilia A, e a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação fast track dias mais tarde.
A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também deu o status de medicamento órfão para a terapia investigativa para a hemofilia A na Europa.
Sangamo iniciou o estudo Fase 1/2 Alta (NCT03061201) para investigar a segurança, a tolerabilidade e o perfil temporal dos níveis de fator VIII em pacientes com hemofilia A infundidos com doses crescentes de SB-525.
Dois resultados do tratamento estão sendo avaliados como objetivos primários do estudo - o número de eventos adversos relacionados ao tratamento e as mudanças nos níveis circulatórios do fator VIII. Ambos serão monitorados até três anos. O julgamento ainda está recrutando participantes do sexo masculino.
Dados preliminares do estudo de Alta mostram que, até o momento, cinco pacientes foram tratados em três níveis de dose e um sexto paciente iniciará o tratamento ainda este mês. O estudo inclui dois pacientes por grupo de dose, nesta fase inicial de escalonamento de dose.
Até agora, o SB-525 tem sido geralmente bem tolerado, sem efeitos secundários adversos graves relacionados com o tratamento. Também não houve necessidade de reduzir os cursos (doses redutoras) de esteróides orais.
O quinto participante, o primeiro no mais alto nível de dose, foi tratado em junho e alcançou níveis terapêuticos de atividade do fator VIII, significando um aumento de pelo menos 12% na atividade do fator VIII, o nível associado a redução substancial ou eliminação de sangramento espontâneo e fator de uso.
É importante ressaltar que os pesquisadores descobriram uma resposta dose-dependente nos participantes, com os pacientes no segundo grupo de dose relatando o uso reduzido de terapia de reposição de fator.
"Fizemos um bom progresso com o aumento da dose neste estudo e somos encorajados pelo perfil de segurança e tolerabilidade até o momento e pela obtenção de níveis terapêuticos de atividade do fator VIII no primeiro paciente na terceira dose de coorte", Edward Conner, MD, chefe médico da Sangamo, disse em um comunicado de imprensa.
"Estamos ansiosos para gerar dados adicionais para avaliar a consistência e sustentabilidade da expressão do fator VIII observada", disse Conner.
Espera-se que dados detalhados do estudo de Alta sejam apresentados em uma conferência de hematologia no final deste ano.
Fonte: Hemophilia News Today 12/09/2018
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