Pacientes da Genentech e portadores de Hemofilia estão atentos ao dia 4 de outubro para decisão sobre Hemlibra

Pacientes com hemofilia podem ter mais facilidade em tomar a medicação se a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA der luz verde para a mais nova formulação do Hemlibra da Genentech.

A FDA estabeleceu um prazo de PDUFA de 4 de outubro para uma formulação subcutânea do tratamento com hemofilia.

O Dr. Mike Callaghan, um dos pesquisadores da Hemlibra da Genentech, disse que esta formulação tornará mais fácil para os pacientes com hemofilia auto-administrar o tratamento. A maioria dos medicamentos para hemofilia é intravenosa, mas Callaghan disse que muitos pacientes com hemofilia têm dificuldade em encontrar uma veia que possam usar para administrar o tratamento. Se aprovado, a nova formulação do Hemlibra seria um pó que seria misturado com solução salina. Uma agulha pequena permitiria que fosse injetada sob a pele. Com isso, ele disse que os pacientes não terão que se preocupar em perder uma veia.

"Ser subcutâneo é uma grande vantagem", disse Callaghan à BioSpace. "Isso torna muito mais fácil."

Não só é a mais recente formulação de Hemlibra mais fácil de administrar, mas Callaghan também disse que sua meia-vida é mais do que a maioria dos tratamentos de hemofilia. Os produtos atuais têm meia-vida de horas e exigem uma infusão a cada três dias. Callaghan disse que a nova formulação do Hemlibra tem uma meia-vida de 28 dias e pode ser administrada semanalmente ou algumas vezes por semana. Essa meia-vida mais longa permitirá um melhor regime de dosagem e provavelmente facilitará uma maior adesão do paciente. Quando os pacientes com hemofilia não aderem aos seus esquemas de dosagem, eles podem experimentar sangramentos mais frequentes, disse Callaghan.

"É mais fácil de usar, mais fácil de ser compatível e tem melhores resultados", disse Callaghan sobre o novo Hemlibra. Ele acrescentou que a droga melhorará a qualidade de vida dos pacientes com hemofilia.

Esse impacto na qualidade de vida é algo que a Genentech tem buscado alcançar com seus produtos de hemofilia. No ano passado, a Dra. Gallia Levy, chefe de pesquisa da Hemlibra na Genentech, disse à BioSpace que a dosagem menos frequente ajudará a melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Os pacientes que podem passar semanas sem precisar de uma infusão terão uma nova vida, disse Levy em dezembro, após a reunião da Sociedade Americana de Hematologia.

No início deste ano, a Genentech divulgou os resultados do último estágio dos testes Hemlibra, que mostraram que a droga reduziu significativamente os sangramentos tratados em uma ampla população de pacientes em dois estudos separados. No estudo HAVEN 3, pessoas com hemofilia A sem inibidores do fator VIII que receberam profilaxia de Hemlibra (emicizumab-kxwh) a cada semana ou a cada duas semanas apresentaram uma redução de 96% e 97% de redução nos sangramentos tratados, respectivamente. Esse teste foi contra nenhuma profilaxia. Além disso, os dados dos estudos de estágio avançado mostraram 55,6 por cento dos pacientes tratados com Hemlibra a cada semana e 60 por cento que foram tratados a cada duas semanas experimentaram zero sangramentos tratados, em comparação com 0 por cento das pessoas tratadas sem profilaxia.

Com esses resultados positivos e os benefícios que os pacientes experimentais observaram com o Hemlibra, Callaghan disse que a aprovação dessa formulação será um “fator de mudança” para os pacientes. É um impulso significativo em relação à reposição do fator XIII, que é o padrão de atendimento.

O Hemlibra foi aprovado pela primeira vez em novembro de 2017 pela Food and Drug Administration dos EUA. Foi o primeiro medicamento aprovado em 20 anos para Hemofilia A com inibidores. Se o FDA aprovar esta última indicação, beneficiará aqueles pacientes de hemofilia que não têm inibidores, disse Callaghan. O grupo maior de pacientes com hemofilia não tem anticorpos inibidores e será um grupo maior de pacientes para a aprovação, disse ele. Com a aprovação ampliada, os analistas prevêem que a Hemlibra poderia gerar até US $ 5 bilhões por ano para a subsidiária da Roche.

Fonte: Site BioSpace  17/09/2018