O otimismo dos investidores está se antecipando a importantes dados de testes de edição de genes em setembro.
O que aconteceu?
Após relatar dados intermediários intrigantes para sua terapia com hemofilia A e antes de uma atualização planejada sobre seu progresso no desenvolvimento de uma terapia de edição de genes de nuclease de dedo de zinco para a síndrome de Hunter, as ações da Sangamo Therapeutics (NASDAQ: SGMO) aumentaram 33,7% em agosto, de acordo com a S & P Global Market Intelligence.
E daí?
Em 8 de agosto, a Sangamo Therapeutics anunciou que um paciente com hemofilia A recebendo uma dose alta de sua terapia gênica SB-525 alcançou a atividade terapêutica do fator VIII. Como uma doença caracterizada pela incapacidade de coagular o sangue devido a níveis inadequados de fator VIII, os pacientes com hemofilia A correm o risco de sangramento com risco de vida e dano articular doloroso. Atualmente, os pacientes muitas vezes tomam doses profiláticas regulares de fator VIII para reduzir seus riscos, no entanto, essas infusões são caras e podem afetar negativamente a qualidade de vida de um paciente.O potencial para oferecer uma terapia gênica melhor do que a profilaxia é importante porque o tratamento da hemofilia é um mercado bilionário. No entanto, o que pode ser ainda mais interessante para os investidores é a próxima atualização da Sangamo sobre sua terapia de edição de genes de nuclease de dedo de zinco (ZFN), SB-913.
A ZFN usa proteínas de ligação a DNA do dedo de zinco (ZFP) para guiar uma enzima cortante, conhecida como Fok1, para uma sequência de DNA. O objetivo da ZFN é corrigir as mutações genéticas responsáveis pela doença, eliminando o código genético errante ou substituindo o código errante por um novo código que permita que os genes funcionem corretamente.
Em 5 de setembro, a Sangamo Therapeutics planeja atualizar os investidores sobre o uso de SB-913 em pacientes com MPS II, ou síndrome de Hunter, um distúrbio de armazenamento lisossomal causado por mutações genéticas que inibem a capacidade do paciente de decompor os açúcares complexos. O SB-913 tenta abordar a síndrome de Hunter inserindo uma cópia funcional do gene responsável pela proteína necessária para decompor esses açúcares no fígado.
E agora?
Embora a Sangamo Therapeutics trabalhe na edição de genes da ZFN desde meados da década de 1990, o estudo da síndrome de Hunter é o estudo mais avançado da técnica. Se o SB-913 restaurar a expressão de proteínas em pacientes, seria um avanço bem-vindo que valida a plataforma da empresa.
No entanto, ainda há muito trabalho a ser feito para provar que a edição de genes é eficaz e segura. As sequências de DNA geralmente se repetem por todo o corpo, então direcionar o DNA precisamente para evitar edições fora do alvo é um desafio. Mesmo que a atualização do SB-913 seja positiva, estudos adicionais serão necessários, e isso pode significar que ainda estamos a anos de distância das abordagens de edição de genes da ZFN, ganhando a aprovação da FDA.
Da mesma forma, o progresso de sua terapia genética para a hemofilia A é encorajador, mas os investidores vão querer manter algum entusiasmo sob controle. Várias empresas, incluindo a Spark Therapeutics e a BioMarin, estão desenvolvendo terapias genéticas para a hemofilia que podem chegar ao mercado mais cedo do que o SB-525 da Sangamo.
No geral, existem mais de 6.000 doenças genéticas que afetam mais de 300 milhões de pessoas em todo o mundo, então os investidores vão querer prestar muita atenção aos testes da Sangamo Therapeutics. Se a edição do gene da ZFN se manifestar, poderá representar uma oportunidade de grande sucesso algum dia.
Fonte: Site The Motley Fool 03/09/2018
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