Uso de Hemlibra (emicizumabe) na hemofilia A grave, pode gerar economia de US$ 3 bilhões em 20 anos, segundo estimativas

Esse estudo foi divulgado nos Estados Unidos recentemente e mostra que o uso do Emicizumabe como tratamento para os pacientes com Hemofilia A com e sem inibidores como terapêutica profilática pode gerar uma economia considerável para o país ao longo de 20 anos. Veja que interessante essa pesquisa e como isso é favorável para que todos tenham acesso a esse medicamento:
O uso do  Hemlibra (emicizumabe) como profilaxia reduz consideravelmente os custos do tratamento para pessoas com hemofilia A em comparação com o tratamento com Fator preventivo (FVIII), de acordo com um estudo de modelo econômico norte americano.

O modelo prevê US$ 47.814 em economia para os contribuintes dos EUA no primeiro ano e um potencial para mais US$ 3 bilhões em economia em 20 anos, se todos com Hemofilia A grave começarem um tratamento com Hemlibra (emicizumabe) como profilaxia.

“ Modelo de impacto econômico do atraso no desenvolvimento de inibidores em pacientes com hemofilia A recebendo emicizumabe para prevenção de eventos hemorrágicos ” foi publicado no Journal of Medical Economics .

A terapia de reposição profilática (preventiva) com fator VIII - a proteína de coagulação que é deficiente ou defeituosa na hemofilia A - forneceu benefícios significativos para pacientes com doença grave, incluindo menos eventos hemorrágicos, utilização reduzida de recursos de saúde e maior qualidade de vida relacionada à saúde.

No entanto, essa abordagem é cara nos EUA, com um preço médio anual de aproximadamente US$ 289.000 por pessoa.

A exposição cumulativa ao FVIII prediz o desenvolvimento de anticorpos ou inibidores do FVIII, que é considerado a complicação mais grave relacionada à terapêutica na hemofilia. A indução de tolerância imunológica (ITI) pode eliminar esses inibidores, mas também é onerosa e requer infusões intravenosas frequentes.
Se os inibidores persistirem, os pacientes podem ser tratados com agentes de desvio , aumentando ainda mais os custos.

"Principalmente devido a esses gastos com medicamentos especiais, os custos médios anuais de tratamento para pacientes com inibidores podem ser 3-5 vezes maiores em comparação com aqueles sem inibidores", escreveram os pesquisadores.

O Hemlibra (emicizumabe) funciona conectando o FIX ao FX, imitando a função do FVIII. Ele não induz o desenvolvimento de inibidores de FVIII, mas as pessoas em Hemlibra ainda podem ter esses anticorpos porque podem receber FVIII para tratar os chamados sangramentos de avanço.

Os ensaios da Fase 3 mostraram que a profilaxia com Hemlibra reduziu as taxas de sangramento anuais, mas ainda são necessárias estratégias econômicas para otimizar o gerenciamento da doença.
Uma equipe de pesquisadores da Genentech, da Pharmerit International e do Centro Aflac de Câncer e Distúrbios Sanguíneos da Emory University  objetivou calcular os custos do Hemlibra em comparação ao tratamento profilático com o FVIII e os custos totais de tratamento para pacientes com hemofilia A.

Os pesquisadores desenvolveram um modelo para estimar os custos para os contribuintes dos EUA acima de 20 anos, considerando pessoas previamente não tratadas com doenças graves a partir dos 12 anos de idade e sem inibidores, e iniciando a profilaxia com Hemlibra ou FVIII.

Seu modelo também considerou que pacientes com inibidores substituíram o FVIII por agentes de bypass até que os inibidores se resolvessem espontaneamente, após o ITI ou no final dos 20 anos.
De acordo com o rótulo norte-americano , a dose de carga de Hemlibra é de 3 mg / kg por semana, durante quatro semanas, seguida por uma dose de manutenção de 1,5 mg / kg por semana. A dosagem para a profilaxia com FVIII começa em 30 UI / kg uma vez por semana durante três meses, depois aumenta para duas vezes por semana por mais três meses, seguida por uma dose de manutenção de 30 UI / kg a cada dois dias.

Se os pacientes em profilaxia com FVIII desenvolverem inibidores, o modelo assumirá uma dose de 50 UI / kg de FVIII a cada dois dias por seis meses, passando para a dose recomendada após a resolução em seis meses. Se a ITI falhar, presume-se que esses pacientes mudem para profilaxia com concentrado de complexo de protrombina ativado (aPCC) a 85 UI / kg a cada dois dias durante seis meses.
As pessoas tratadas com Hemlibra que desenvolvem inibidores continuam a profilaxia com esta terapia, embora mudem para altas doses de FVIII se tiverem baixos níveis de inibidores ou para contornar agentes para altos níveis de inibidores.

Para tratar sangramentos antes do desenvolvimento de inibidores, todos os pacientes receberiam uma única infusão de 50 UI / kg de FVIII. Aqueles com título baixo (nível) receberiam duas infusões, e aqueles com inibidores de título alto ou que não respondessem ao ITI seriam tratados com aPCC ou fator VIIa recombinante (artificial), como o NovoSeven da Novo Nordisk .
Assumindo a mesma taxa de desenvolvimento de inibidores, o tratamento com Hemlibra por mais de 20 anos representou uma economia de aproximadamente US $ 1,94 milhão em relação ao uso do FVIII: Hemlibra custou US $ 4,92 milhões em 20 anos e FVII US $ 6,86 milhões. Foram observadas economias de custo associadas ao uso do Hemlibra durante esse período, começando com US $ 47.814 em despesas de tratamento mais baixas no primeiro ano.

A profilaxia representou a maioria dos custos em ambos os grupos - US $ 4,10 milhões (83,3%) com Hemlibra e US $ 6,29 milhões (91,6%) com FVII - seguidos pelo tratamento de sangramento no grupo FVIII (US $ 342.652, representando 5%).

Os custos totais foram maiores no grupo FVIII, independentemente do desenvolvimento de inibidores. Por sua vez, os pacientes que usam Hemlibra que assumiram desenvolver inibidores tiveram maior economia de custos devido a evitar a profilaxia do aPCC.
Estima-se que os inibidores se desenvolvam cerca de 13 anos depois em pessoas que usam Hemlibra. Comparado à profilaxia do FVIII, o grupo de Hemlibra teve custos mais altos com ITI - US $ 733.671 (14,9%) versus US $ 230.967 (3,4%) - refletindo a idade avançada e o peso mais alto resultante do desenvolvimento posterior de inibidores. Evitar o ITI economizou US $ 733.671 em pacientes com Hemlibra.

Por outro lado, os maiores custos totais de tratamento com sangramento no grupo FVIII refletiram o desenvolvimento mais precoce de inibidores - 4 meses versus 162 meses com Hemlibra - e a mudança para agentes de desvio.

No geral, o modelo estimou que, se todas as pessoas não tratadas com hemofilia A grave nos EUA começarem a profilaxia com Hemlibra em vez de com o FVIII nos próximos 20 anos, 131.273 hemorragias poderiam ser evitadas e US $ 3,10 bilhões em custos com saúde, excluídos visitas de emergência e hospitalizações .
"Este estudo sugere que a profilaxia com emicizumabe resulta em economia de custos em comparação com a profilaxia do FVIII no HA", escreveram os cientistas.

Os pesquisadores observaram que seu modelo tinha algumas limitações, como não contabilizar cirurgias articulares. Isso pode influenciar os resultados contra o Hemlibra, pois está associado a menos eventos hemorrágicos que o FVIII, disse a equipe.

Fonte: Hemophilia News Today - EUA - 25/09/2019