Sentindo pressão na hemofilia, Novo Nordisk assina acordo de edição de genes com Bluebird

A Novo Nordisk e o Bluebird bio colaborarão para desenvolver tratamentos de edição de genoma para doenças genéticas, citando especificamente a hemofilia da doença hemorrágica como um distúrbio alvo. As duas empresas não divulgaram os termos do acordo.
O contrato de três anos se concentrará inicialmente em tratamentos únicos que corrigem mutações que causam deficiências na coagulação do fator VIII, o que causa a hemofilia A. O produto comercializado da Novo Nordisk NovoEight trata essa condição, substituindo o fator VIII por uma infusão todos os dias.

O portfólio de tratamentos de hemofilia da Novo está sob pressão, pois o Hemlibra da Roche, que pode ser administrado mensalmente, obtém participação de mercado na hemofilia A. As terapias genéticas potencialmente únicas usando vetores virais estão avançando no desenvolvimento clínico tardio.

VISÃO PARA O FUTURO

• As terapias de reposição de fatores recombinantes têm sido usadas para tratar a hemofilia desde o início dos anos 90. Os produtos mais recentes foram capazes de aumentar a frequência de dosagem para prevenção de sangramentos uma vez a cada quatro dias.

A Roche interrompeu o mercado com a introdução do Hemlibra (emicizumab) em 2017, que pode ser administrado tão raramente quanto uma vez a cada quatro semanas em pacientes com hemofilia A. Outras interrupções aguardam na forma de terapias genéticas da BioMarin Pharmaceutical, Spark Therapeutics, Uniqure e Sangamo Therapeutics, que devem exigir apenas um único tratamento.

A Novo já sentiu a pressão da Hemlibra, já que as vendas da NovoSeven em 2018 despencaram 14%, para 7,9 bilhões de coroas dinamarquesas, ou cerca de US $ 1,2 bilhão. O NovoSeven é usado no tratamento de pacientes que desenvolvem inibidores das terapias de reposição do fator VIII, um ambiente em que o Hemlibra foi aprovado pela primeira vez.

O acordo com o Bluebird fará uso de uma tecnologia de edição de genoma chamada MegaTAL, que, segundo a biotecnologia, pode ser combinada com métodos de entrega virais ou não virais.

O Bluebird já obteve a aprovação européia de uma terapia genética chamada Zynteglo, para a talassemia beta da doença sanguínea. Esse tratamento envolve a colheita de células-tronco e, em seguida, modificá-las para fora do corpo, usando um vírus que codifica a produção de uma proteína chamada beta-globina, antes de ser reintroduzida nos pacientes. 

O objetivo do acordo Novo é desenvolver um tratamento único que altere a expressão genética dentro do corpo.

Sem um produto pronto para ser testado em seres humanos, Novo e Bluebird permanecem bem atrás da BioMarin, que planeja enviar um pedido de terapia genética para hemofilia A valoctocogene roxaparvovec ou valrox à Food and Drug Administration até o final do ano.

Se isso for bem-sucedido, juntamente com rivais da Spark ou Sangamo e Pfizer, muitos pacientes elegíveis provavelmente receberão terapia genética muito antes de Novo e Bluebird poderem lançar um produto, deixando apenas novos pacientes para serem tratados, escreveu o analista da Cantor Fitzgerald Elemer Piros.

" Embora o acordo faça sentido para ambas as empresas, acreditamos que outras terapias genéticas para a hemofilia estão progredindo muito mais rápido e podem limitar a oportunidade de mercado, caso o programa seja bem-sucedido", escreveu ele em nota de 9 de outubro a clientes.

O analista da Stifel, Benjamin Burnett, escreveu, no entanto, que pode haver espaço para produtos de última geração devido a perguntas sobre a durabilidade e a eficácia do valrox.

"Parece haver espaço para aprimoramento da eficácia, pois nenhum dos dados clínicos gerados a partir de medicamentos genéticos até o momento é um teste claro", escreveu ele.

• Fonte: Site BIOPHARMA DIVE  EUA Outubro/2019