Um novo jogador está entrando em campo em busca de uma terapia genética para hemofilia A, e é um grande problema

A BioMarin, os executivos da Spark (e futura compradora da Roche), bem como a equipe da Sangamo / Pfizer, têm um novo rival entrando no bloco de hemofilia. E é um grande problema.

A Novo Nordisk está se unindo ao Bluebird $ BLUE em uma abordagem de edição de genes para desenvolver uma nova terapia para a hemofilia A, um campo arriscado em que a BioMarin tem se esforçado para defender o líder clínico entre terapias genéticas, enquanto a Roche tenta superar os problemas da FTC com a compra do Spark .

Claramente não está pronto para ceder o status de best-in-class para os da frente, Novo Nordisk está apostando que Bluebird tem a experiência e baseada em mRNA de edição de gene tecnologia necessária para fazer um projeto de terapia genética 2.0 para hemofilia.  E enquanto eles estão começando na hemofilia A, o acordo também abre a porta para outras doenças genéticas.

“Bluebird tem feito enormes progressos na permitindo uma in vivo plataforma de edição gene baseado em nossa tecnologia megaTAL, incluindo avanços importantes na produção de mRNA de alta qualidade e de purificação”, disse Philip Gregory, diretor científico, Bio Bluebird. "Acreditamos que essa tecnologia tem o potencial de criar uma abordagem altamente diferenciada para o tratamento de muitas doenças genéticas graves".

A ênfase está no diferencial, com ênfase na edição de genes.

Então, o que há com o megaTAL?

Há cinco anos, o Bluebird obteve a plataforma de edição de genes em um acordo de 156 milhões de dólares para adquirir a Pregenen - ou Precision Genome Engineering. A empresa com sede em Seattle incluiu alguns dos principais pesquisadores do Fred Hutch e de outros lugares, apresentando uma maneira melhor de "silenciar, editar ou inserir componentes genéticos".

E desde então, o Bluebird continuou a trabalhar na tecnologia enquanto avançava em seus próprios programas de terapia gênica baseados em vírus para a β-talassemia e doença falciforme - o que não foi fácil. No entanto, o Bluebird continua sendo uma das principais biotecnologias da terapia genética, e Novo acredita que eles oferecem a abordagem certa para dar um salto na hemofilia.

Novo vê uma abertura enquanto a BioMarin avança com seus próprios planos de obter a primeira aprovação em terapias gênicas para hemofilia A, com resultados mistos que deixaram vários analistas impressionados, imaginando se os pacientes esperariam por algo melhor. A aquisição do Spark da Roche visa claramente expandir sua presença na hemofilia, onde eles vêm agitando as coisas com a Hemlibra. E a equipe Sangamo / Pfizer entrou recentemente com dados positivos, embora ainda cedo.

Fonte: ENDPOINTS NEWS  EUA  09/11/2019