O Escritório de Marcas e Patentes dos EUA concedeu à uniQure uma terceira patente que abrange a formulação e o uso da terapia gênica fator IX Pádua da empresa para o tratamento de hemofilia e outros distúrbios hemorrágicos.
A nova patente ( 10.465.180 ) ampliará os direitos de exclusividade da uniQure sobre o gene de codificação FIX-Padua , bem como suas seqüências de codificação regulatória, entregues através de qualquer vetor viral adeno-associado (AAV).
"O uniQure continua a construir um portfólio significativo de propriedade intelectual, incluindo suas patentes FIX-Padua", disse David Cerveny, diretor jurídico da uniQure, em um comunicado à imprensa . "Acreditamos que esta patente fortalece nosso portfólio de propriedade intelectual e adiciona mais proteção ao uso do FIX-Padua na terapia genética de AAV para tratar a hemofilia B. "
Atualmente, a empresa está desenvolvendo o AMT-061 - também conhecido como etranacogene dezaparvovec - como uma terapia genética potencial para fornecer benefícios duráveis e curativos a quase todos os pacientes com hemofilia B. O AMT-061 carrega a variante de Pádua do fator IX (FIX).
A hemofilia B é causada pela falta de FIX funcional, e seu padrão atual de atendimento envolve a administração frequente de versões sintéticas do FIX por injeção.
Essa nova abordagem terapêutica consiste em um sistema de entrega seguro e comumente usado com base em AAV que transportará a variante de Pádua protegida por patente do fator IX (ou FIX-Pádua), que ocorre naturalmente em algumas populações humanas.
A versão do gene FIX-Padua demonstrou levar à atividade do FIX aproximadamente oito a nove vezes maior que a versão do gene FIX padrão .
O AMT-061 recebeu o status de terapia inovadora da Food and Drug Administration dos EUA e a designação de medicamentos prioritários ( PRIME ) da Agência Europeia de Medicamentos .
Resultados preliminares de um estudo clínico de fase 2b em andamento ( NCT03489291 ) demonstraram que uma única administração de AMT-061 em pacientes poderia efetivamente induzir uma produção sustentada de FIX , atingindo até 57% da atividade normal do fator de coagulação. Esse resultado excede os níveis considerados suficientes para eliminar ou reduzir significativamente o risco de eventos hemorrágicos em pacientes com hemofilia B, de acordo com a empresa.
Atualmente, o uniQure está explorando a segurança e a eficácia do AMT-061 como um tratamento para pacientes com hemofilia B moderada a grave no estudo essencial de fase 3 do HOPE-B ( NCT03569891 ).
A empresa anunciou no início de setembro que o teste havia atingido seu número alvo de participantes antes do previsto . Os primeiros resultados do teste deverão ser divulgados no início de 2020, com o teste concluído em 2024.
O uniQure também está desenvolvendo uma potencial terapia genética única - chamada AMT-180 - para o tratamento de pacientes com hemofilia A , independentemente de serem positivos para anticorpos bloqueadores do fator VIII (FVIII) .
A hemofilia A é causada pelo FVIII ausente ou defeituoso e cerca de 30% dos pacientes com hemofilia A grave desenvolvem inibidores que neutralizam a atividade das versões sintéticas do FVIII atualmente disponíveis.
O AMT-180 fornece uma nova versão do gene FIX , chamada Super9, usando um vetor viral do AAV, e é capaz de contornar os efeitos dos inibidores do FVIII.
Estudos pré-clínicos em camundongos e primatas não humanos demonstraram que o AMT-180 pode induzir a produção durável de fatores de coagulação do sangue e aumentar a atividade .
Fonte: Hemophilia News Today - Nov/2019
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