BioMarin busca aprovação de marketing na Europa para sua terapia genética investigativa, Valoctocogene Roxaparvovec

A BioMarin Pharmaceuticals está buscando aprovação de marketing na Europa para sua terapia genética em investigação, valoctocogene roxaparvovec , para o tratamento de adultos com hemofilia grave .

A empresa enviou um pedido de autorização de comercialização (MAA) à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para a terapia genética experimental , anteriormente conhecida como BMN 270 . Administrada como uma única infusão, a terapia utiliza adeno-associado (AAV) vectores para entregar uma cópia funcional de factor de coagulação VIII , a proteína que está ausente em pessoas com hemofilia A .

Um estudo de fase 3 em andamento, GENEr8-1 ( NCT03370913 ), está investigando a segurança e a eficácia do tratamento e ainda está recrutando pacientes adultos.

A EMA anteriormente havia dado ao valoctocogene roxaparvovec a designação de medicamentos prioritários, ou PRIME , em 2017. Agora, a terapia potencial recebeu uma avaliação acelerada , o que pode potencialmente reduzir seu processo de revisão do MAA de 210 para 150 dias.

A avaliação acelerada é dada pelo Comitê de Medicamentos para Uso Humano e pelo Comitê de Terapias Avançadas da EMA para medicamentos inovadores que são de grande interesse para a saúde pública. Esse endosso visa acelerar o processo de revisão de medicamentos elegíveis, mas não afeta a decisão dos comitês de recomendar sua aprovação.

O envio do MAA da BioMarin foi baseado em dados atualizados de três anos de um estudo de Fase 1/2 ( NCT02576795 ) e em uma análise intermediária do estudo de fase 3 GENEr8-1 em andamento ( NCT03370913 ), que ainda está recrutando 130 pacientes previstos de 73 locais em todo o mundo para testar a dose de 6e13 vg / kg (genomas vetoriais por quilograma). Outro estudo de fase 3, o estudo GENEr8-2 ( NCT03392974 ), também está em andamento e está testando uma dose mais baixa (4e13 vg / kg).

Dados de três anos do estudo de Fase 1/2 mostraram que uma única administração de valoctocogene roxaparvovec na dose mais alta reduziu acentuadamente os episódios hemorrágicos e a necessidade de infusões de fator VIII em um pequeno grupo de adultos com hemofilia A grave . Especificamente, houve uma redução de 96% na ABR média (taxa de sangramento anualizada) e no uso médio do fator VIII ao longo dos três anos.

Os níveis de fator VIII de coagulação permaneceram estáveis ​​ao longo de três anos após o tratamento.

O valoctocogene roxaparvovec foi geralmente bem tolerado pelos pacientes. Nenhum dos participantes desenvolveu inibidores do fator VIII e nenhum se retirou do estudo devido a eventos adversos.

"Somos gratos aos participantes do estudo, que tornaram esse progresso possível no período de aproximadamente quatro anos desde que o primeiro participante foi inscrito no programa clínico", disse Hank Fuchs , MD, presidente de pesquisa e desenvolvimento global da BioMarin, em um comunicado de imprensa .

"Estamos muito satisfeitos com o nível de engajamento que tivemos com as autoridades globais de saúde, uma vez que isso se alinha à nossa crença de que a terapia genética representa a próxima onda de inovação e potencialmente poderia ser um avanço significativo no tratamento de pessoas com hemofilia A grave", Fuchs disse.
O Valoctocogene roxaparvovec será a primeira terapia genética para hemofilia cujo MAA será revisado pelas autoridades de saúde para possível aprovação na UE. O BioMarin espera que a EMA comece a revisar sua aplicação em janeiro de 2020 e disse que fornecerá uma atualização naquele momento.

Enquanto isso, a empresa planeja enviar um pedido de licença biológica para valoctocogene roxaparvovec à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) até o final do ano. O tratamento em investigação recebeu uma designação inovadora da terapia pelo FDA, bem como  o status de medicamento órfão do FDA e da EMA.

Fonte: Hemophilia News Today - Nov/2019