Terapia preventiva em doses mais baixas reduziu eventos hemorrágicos em crianças tailandesas com hemofilia A, mostra estudo

Uma dose mais baixa de terapia preventiva regular com concentrados de fator VIII foi melhor na redução de eventos hemorrágicos e na melhoria da função articular do que o tratamento sob demanda em crianças com hemofilia na Tailândia, mostra um estudo.

O estudo, " Tratamento profilático versus episódico para prevenir sangramentos e preservar a função articular em crianças tailandesas com hemofilia A moderada e grave ", foi publicado na revista Haemophilia .

A hemofilia A  é um distúrbio hemorrágico causado por uma deficiência de uma proteína essencial da coagulação do sangue chamada fator VIII de coagulação .

A maioria das pessoas com hemofilia A é tratada com injeções de concentrados de fator VIII (FVIII), durante um episódio de sangramento agudo (tratamento sob demanda ou episódico) ou como suplementação regular para evitar sangramentos ( terapia profilática de reposição ), atualmente o padrão de tratamento . cuidar do manejo da hemofilia.

Na Tailândia, o tratamento precoce com concentrados de fator foi promovido para pacientes desde que a terapia foi aprovada em 2006. Apesar dos benefícios conhecidos da profilaxia, os tratamentos episódicos para a hemofilia A continuam sendo o tratamento primário, com poucos institutos implementando uma estratégia preventiva.

O tratamento episódico "continua sendo a base do tratamento da hemofilia na Tailândia devido ao alto custo dos concentrados de fator", disseram os autores.

Para determinar a eficácia da terapia profilática de reposição administrada em doses mais baixas e com menos frequência (resultando em custos mais baixos para os pacientes), os pesquisadores do Hospital Memorial King Chulalongkorn em Bangcoc, Tailândia, projetaram um estudo ( NCT02362581 ) para usar o tratamento episódico em tailandês. crianças com hemofilia A como primeira intervenção, antes de trocá-las para terapia profilática e comparar seus resultados.

A equipe identificou 15 pessoas com hemofilia A que tinham entre 6 meses e 18 anos de idade. Desses, 12 apresentavam a forma grave da condição (FVIII <1%) e três pacientes apresentavam hemofilia A moderada (FVIII 1% –5%).

Nos primeiros seis meses após a inscrição, todos os pacientes receberam tratamento episódico com concentrados de FVIII ( HEMOFIL-M , na dose de 20 a 40 UI / kg) apenas durante um evento hemorrágico agudo e clinicamente reconhecido. Após um período de um mês sem tratamento, as crianças receberam infusões regulares de FVIII (dose de 30 a 35 UI / kg) uma vez por semana, durante os próximos seis meses.

A análise constatou que, em comparação com o momento em que receberam tratamento episódico, os pacientes em terapia profilática tiveram significativamente menos eventos hemorrágicos e menos eventos espontâneos que necessitaram da intervenção do FVIII.

Dado que o sangramento nas articulações é uma complicação comum da hemofilia, a equipe usou o escore de saúde da hemofilia (HJHS) - uma medida do impacto do sangramento nos cotovelos, joelhos e tornozelos.

Os resultados revelaram que os participantes tiveram melhores escores articulares e de HJHS durante a terapia profilática do que durante o tratamento episódico, embora as diferenças não tenham sido significativamente diferentes.

A melhora nos escores do HJHS não foi inesperada, dada a curta duração do estudo, e a maioria dos pacientes já havia desenvolvido condições articulares.

Os pacientes também experimentaram uma qualidade de vida significativamente melhor durante a terapia profilática, avaliada pelo questionário de qualidade de vida EQ-5D-5L , e tiveram menos ausências escolares e dias em que não conseguiram se envolver em atividades de rotina.

Uma análise de custo mostrou que o custo total da terapia de reposição com FVIII foi significativamente maior para a terapia profilática regular do que para o tratamento episódico. No entanto, o custo total do tratamento profilático para as doses utilizadas neste estudo (média de 1.168 UI / kg / ano) está abaixo das doses de terapia profilática usadas na Europa e na América do Norte (entre 2.000 e 4.000 UI / kg / ano).

"A profilaxia de crianças com hemofilia A moderada ou grave A é mais eficaz que o tratamento episódico na redução do número de sangramentos e do número de dias em que os pacientes são incapazes de realizar atividades de rotina ou frequentar a escola", escreveram os autores. "Também pode oferecer melhor qualidade de vida para os pacientes."

"Com os orçamentos limitados da Tailândia para o tratamento da hemofilia, um regime de profilaxia de 30 a 35 UI / kg de FVIII se concentra uma vez por semana pode ser considerado para o tratamento de crianças com [hemofilia A] grave ou moderada", disseram eles.

Fonte: Hemophilia News Today - Nov/2019