A EMA também recua a decisão sobre o Roctavian como terapia genética para hemofilia A

 A EMA também recua a decisão sobre o Roctavian como terapia genética para hemofilia A

 A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) está pedindo um ano inteiro de dados de um estudo de Fase 3 do Roctavian enquanto considera a aprovação desta potencial terapia genética para adultos com hemofilia A grave, relatou seu desenvolvedor, BioMarin.

O pedido da agência reguladora da União Europeia empurra para pelo menos 2021 a sua decisão em relação ao Roctavian, cujo pedido de autorização de introdução no mercado foi aceite e submetido a revisão acelerada.

Um pedido semelhante da Food and Drug Administration dos EUA, para resultados completos de acompanhamento de dois anos nos 134 pacientes no ensaio GENEr8-1 (NCT03370913), foi dado à BioMarin em 18 de agosto, poucos dias antes do FDA ser espera anunciar sua decisão.

 “No final do dia, as autoridades de saúde querem um conjunto de dados maior, dada a natureza altamente inovadora da terapia gênica na hemofilia A”, disse Jean-Jacques Bienaimé, presidente e CEO da BioMarin, em uma apresentação recente da Baird na web.

 “Estamos em uma posição muito feliz por estarmos a dois meses da conclusão de nosso estudo global de Fase 3 de um ano”, acrescentou Bienaimé. “Agora planejamos compartilhar dados de primeira linha da Fase 3 de um ano deste estudo no início de 2021.”

 As aplicações da BioMarin para Roctavian foram apoiadas por dados provisórios de 26 semanas em 16 pacientes no estudo GENEr8-1 e dados de três anos do estudo Fase 1/2 (NCT02576795), denominado Estudo 270–201, em 15 pacientes.

 A empresa decidiu arquivar pedidos de aprovação com base nos resultados preliminares da Fase 3, disse Bienaimé, depois que a EMA e a FDA deram à Roctavian o status de "acelerado" - chamado de designação PRIME na Europa, e terapia inovadora nos EUA.

 A BioMarin trabalhará em estreita colaboração com a EMA em seu arquivamento atualizado, e Bienaimé observou que as autoridades europeias já inspecionaram e certificaram sua fábrica para a Roctavian.

 Embora os dados da Fase 3 de um ano devam estar disponíveis por volta de março, tornando possível uma decisão da EMA no próximo ano, a BioMarin não prevê terminar uma análise de dois anos até novembro de 2021.

 No entanto, nas próximas discussões com a agência dos EUA, ela espera “harmonizar” o conjunto de dados “recomendado” pelo FDA e aquele buscado pela EMA, disse Hank Fuchs, presidente de pesquisa e desenvolvimento mundial da BioMarin.

 A possível aprovação de Roctavian pela EMA antes do FDA "pode ​​fazer com que os reguladores dos EUA pensem", acrescentou Fuchs.

 Roctavian é uma terapia genética que visa reduzir, se não eliminar, a necessidade de infusões repetidas de fator VIII, restaurando a produção da proteína de coagulação sanguínea ausente em pessoas com hemofilia A. Ele usa uma versão inofensiva de um vírus adeno-associado (AAV), chamado AAV5, para entregar uma cópia mais curta, mas funcional de F8 - o gene que fornece instruções para fazer o fator VIII (FVIII) - às células do fígado.

 “Embora estejamos um pouco decepcionados com este atraso, acreditamos que o pacote no lançamento será ainda mais forte com os resultados de dados completos”, disse Bienaimé. “E isso nos posicionará melhor comercialmente na Europa e nos permitirá obter preços e reembolso potencialmente melhores ... do que se fôssemos aprovados com base em dados de apenas 16 pacientes seis meses após o tratamento”.

 A empresa, disse ele, confia tanto na eficácia da Roctavian quanto em sua "aprovação".

 Acrescentou Fuchs, observando que as mudanças pós-tratamento nas taxas de sangramento anualizadas são um objetivo do ensaio, e "quando temos esse resultado, não estamos mais falando sobre 'probabilidade razoável de prever um benefício clínico', estamos falando de evidências clínicas beneficiar."

 Fonte: The Hemophilia News Today – 11/09/2020