Hemlibra (Emicizumab-KXWH)
Hemlibra (emicizumab-KXWH) é um tratamento aprovado para controlar os sintomas da hemofilia tipo A em pessoas com e sem inibidores do fator VIII.
Administrado como uma injeção sob a pele, foi originalmente desenvolvido pela japonesa Chugai Pharmaceuticals , que agora faz parte do grupo Roche . O desenvolvimento e o marketing adicionais ocorrem em colaboração com a Genentech, uma subsidiária da Roche.
Como funciona Hemlibra
A hemofilia A é uma doença hereditária, causada por uma mutação no gene do fator VIII de coagulação . O fator VIII é uma proteína essencial para a coagulação sanguínea adequada. Normalmente, essa proteína se liga a ambos os fatores IX e X, ativando o fator X e iniciando a coagulação do sangue. Uma deficiência na proteína do fator VIII pode causar sangramento interno e externo excessivo.
Hemlibra é um anticorpo biespecífico, uma proteína projetada para se ligar a dois alvos específicos. Ele mimetiza a ação do fator VIII ligando-se ao fator IX e ao fator X no lugar do fator VIII ausente. Isso ajuda o sangue a coagular normalmente, reduzindo a perda de sangue e evitando danos às articulações e tecidos por sangramento interno.
Os tratamentos atuais para hemofilia A geralmente envolvem infusões de uma proteína de fator VIII recombinante. No entanto, cerca de 30 por cento dos pacientes desenvolvem inibidores contra o fator VIII recombinante, tornando tais tratamentos ineficazes. Hemlibra é eficaz em pacientes com hemofilia A com inibidores, e pode ser mais eficaz e permanecer ativo no corpo por mais tempo do que outros agentes de bypass (BPAs).
Hemlibra em ensaios clínicos
Em agosto. 24 de 2017 , a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o pedido de licença de produtos biológicos (BLA) para Hemlibra em pacientes com inibidores e concedeu o status de revisão prioritária de Hemlibra em agosto de 2017. Em novembro, Hemlibra foi aprovado pela FDA para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de sangramentos em adultos e crianças com hemofilia tipo A com inibidores, tornando-se o primeiro novo medicamento em quase 20 anos para tratar esses pacientes.
A Roche também apresentou um pedido de autorização de introdução no mercado à Agência Europeia de Medicamentos (EMA). O pedido foi baseado nos resultados do estudo de Fase 3 HAVEN 1 ( NCT02622321 ) e nos dados provisórios do estudo de Fase 3 HAVEN 2 ( NCT02795767 ).
Os resultados do HAVEN 1 apareceram no New England Journal of Medicine . O ensaio clínico de Fase 3, aberto, multicêntrico e randomizado avaliou a segurança e eficácia da profilaxia Hemlibra em 109 pacientes, com 12 anos ou mais, com hemofilia A com inibidores contra o fator VIII. O estudo teve três grupos principais: pacientes que haviam recebido BPAs previamente sob demanda foram designados para profilaxia Hemlibra (grupo A) ou nenhuma profilaxia (grupo B), e pacientes que haviam feito profilaxia com BPA anteriormente receberam profilaxia Hemlibra (grupo C). Um quarto grupo (grupo D) consistiu de pacientes que se inscreveram após o encerramento dos grupos A, B e C. Todos os pacientes podem tomar BPAs sob demanda, se necessário.
Os pacientes que receberam profilaxia Hemlibra tiveram uma redução significativa (87 por cento) na taxa de sangramento anual tratada em comparação com aqueles que receberam apenas BPAs sob demanda (grupo A comparado ao B). Os pacientes do grupo C viram uma melhora significativa (79 por cento) na taxa de sangramento anual na profilaxia com Hemlibra em comparação com a profilaxia anterior com BPA.
O perfil de segurança de Hemlibra foi aceitável, com os efeitos colaterais mais comuns sendo reações no local da injeção, dor de cabeça, fadiga, infecções do trato respiratório superior e dores nas articulações.
Os resultados provisórios do ensaio clínico HAVEN 2 de braço único, multicêntrico e aberto ( NCT02795767 ) foram apresentados no 26º Encontro da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) , em 10 de julho de 2017. Os dados foram relatados em 19 pacientes e mostraram que, em uma mediana de 12 semanas de profilaxia Hemlibra uma vez por semana, 94,7% tiveram zero sangramentos tratados e 63,2% tiveram zero sangramentos globais. Após um tempo médio de observação de 38,1 semanas , 87 por cento dos pacientes que receberam profilaxia Hemlibra tiveram zero sangramentos tratados e 34,8 por cento tiveram zero sangramentos globais.
Outro estudo de Fase 3, denominado HAVEN 3, ( NCT02847637 ) avaliou a profilaxia de Hemlibra em pacientes adultos com hemofilia A sem inibidores do fator VIII. Os resultados deste ensaio foram anunciados em novembro de 2017 e mostraram uma redução significativa no número de sangramentos em pacientes tratados tratados em comparação com aqueles que não receberam profilaxia. O estudo também mostrou que a profilaxia com Hemlibra uma vez por semana foi melhor do que a profilaxia com fator VIII, uma vez que reduziu significativamente o número de sangramentos tratados em comparação com o fator VIII. Os efeitos colaterais mais comuns do uso de Hemlibra foram reações no local da injeção. Nenhum evento trombótico foi observado.
Um outro ensaio clínico de Fase 3, denominado HAVEN 4, ( NCT03020160 ) está avaliando a eficácia e a segurança da profilaxia Hemlibra administrada em uma taxa reduzida - 6 mg / kg a cada quatro semanas - em pacientes adultos com hemofilia A com ou sem inibidores do fator VIII . Os dados apoiaram um esquema de dosagem mensal. Espera-se que o julgamento seja totalmente concluído em junho de 2022.
Outra informação
Hemlibra foi aprovado nos EUA para crianças e adultos com hemofilia A com e sem inibidores contra o fator VIII em 2017. Foi igualmente aprovado para a União Europeia em 2018 e para pacientes no Canadá em 2019. A dose de carga recomendada é de 3 mg / kg uma vez por semana durante o primeiro mês, então uma dose de manutenção de 1,5 mg / kg uma vez por semana, 3 mg / kg a cada duas semanas ou 6 mg / kg a cada quatro semanas.
Os efeitos colaterais mais comuns são reações no local da injeção, dor de cabeça e artralgia (rigidez ou dor nas articulações).
Fonte; The Hemophilia News Today
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