Pfizer e Sangamo Dosa o primeiro participante do estudo de fase 3 que avalia o tratamento com terapia gênica para hemofilia A

 

Pfizer Inc. (NYSE: PFE) e Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), uma empresa de medicamentos genômicos, anunciou hoje que o primeiro participante foi dosado em o estudo de Fase 3 AFFINE do giroctocogene fitelparvovec (SB-525), uma terapia genética experimental para pacientes com hemofilia A.

“Estamos encorajados que os resultados do estudo de Fase 1/2 Alta atenderam a duas medidas criticamente importantes para a comunidade de pacientes com hemofilia A, mostrando níveis de fator clinicamente significativos e sangramentos reduzidos”

AFFINE é um estudo global de Fase 3, aberto, multicêntrico e de braço único que avaliará a eficácia e segurança do giroctocogene fitelparvovec em pacientes com hemofilia A moderada a grave. O desfecho primário é o impacto na taxa de sangramento anual (ABR) até 12 meses após o tratamento com giroctocogene fitelparvovec, em comparação com ABR na terapia de reposição com fator VIII (FVIII) coletado no período de estudo introdutório de Fase 3. Os participantes serão analisados ​​ao longo do período de estudo de 5 anos após a infusão única para avaliar ainda mais a durabilidade e eficácia.

“O início do estudo de dosagem fundamental de Fase 3 de giroctocogene fitelparvovec é uma conquista significativa para a Pfizer, pois continuamos nosso compromisso de longa data para melhorar o atendimento à comunidade de hemofilia”, disse Brenda Cooperstone, Diretora de Desenvolvimento, Doenças Raras, Desenvolvimento de Produto Global da Pfizer. “A inscrição no estudo inicial está progredindo bem e o recrutamento está no caminho para a Fase 3. Dadas as descobertas do estudo da Fase 1/2 até o momento, acreditamos que o giroctocogene fitelparvovec tem o potencial de sustentar os níveis de fator e reduzir as taxas de sangramento anuais, sugerindo esta terapia genética única pode potencialmente transformar o padrão de atendimento para pacientes elegíveis em todo o mundo. ”

Os dados do estudo introdutório de Fase 3 fornecerão uma linha de base para os pacientes avaliados no estudo de Fase 3. Os dados atualizados da Fase 1/2 anunciados em um evento para investidores da Pfizer em 15 de setembro de 2020 demonstraram que o giroctocogene fitelparvovec foi geralmente bem tolerado. Cada um dos cinco pacientes na coorte de alta dose manteve os níveis de atividade do FVIII sem sangramentos ou a necessidade de fator profilático por até 85 semanas. Os níveis de atividade do fator VIII foram mantidos em um nível clinicamente significativo, com uma média geométrica de ~ 71% quando medido entre as semanas de 9 e 52.

"Estamos encorajados que os resultados do estudo de Fase 1/2 Alta atenderam a duas medidas criticamente importantes para a comunidade de pacientes com hemofilia A, mostrando níveis de fator clinicamente significativos e sangramentos reduzidos", disse Bettina M. Cockroft, MD, MBA, Diretora Médica da Sangamo. “O progresso deste programa, o mais avançado dos nossos candidatos a produtos de terapia genética, na Fase 3 é um marco importante para a Sangamo, pois representa nosso primeiro ativo em um ensaio clínico.”

De acordo com os termos do acordo de colaboração, a Sangamo já ganhou um pagamento por marco de $ 30 milhões. A colaboração giroctocogene fitelparvovec foi estabelecida em maio de 2017. Segundo os termos, a Pfizer é agora operacionalmente e financeiramente responsável pelas atividades de pesquisa, desenvolvimento, fabricação e comercialização de giroctocogene fitelparvovec após a transferência do Novo Droga Investigacional (IND) de Sangamo para a Pfizer em dezembro 2019. A Sangamo está qualificada para receber pagamentos potenciais totais de até $ 300 milhões para o desenvolvimento e comercialização de giroctocogene fitelparvovec, e até $ 175 milhões para candidatos a produtos adicionais de terapia genética para hemofilia A que podem ser desenvolvidos sob a colaboração.

Sobre o estudo AFFINE

A Fase 3 AFFINE (effic Um sa cy e F ety F actor v I II GE N ª e E rapy em pacientes com hemofilia A; NCT04370054) estudo é um estudo aberto, multicêntrico, estudo único braço para avaliar a eficácia e segurança de uma infusão única de giroctocogene fitelparvovec em mais de 60 participantes adultos (idades de 18-64 anos) do sexo masculino com hemofilia A moderada a grave. Os participantes elegíveis do estudo terão completado pelo menos seis meses de terapia de profilaxia de FVIII de rotina durante o estudo de fase 3 inicial (NCT03587116) a fim de coletar dados de pré-tratamento para eficácia e parâmetros de segurança selecionados.

O endpoint primário é o impacto no ABR ao longo de 12 meses após o tratamento com giroctocogene fitelparvovec, em comparação com o ABR na terapia de reposição de profilaxia anterior com FVIII. O endpoint secundário é o nível de atividade do FVIII após o início do estado estacionário e ao longo de 12 meses após a infusão de giroctocogene fitelparvovec.

Sobre giroctocogene fitelparvovec

Giroctocogene fitelparvovec (SB-525 ou PF-07055480) compreende um vetor de sorotipo 6 de vírus adeno-associado recombinante (AAV6) que codifica o ácido desoxirribonucleico complementar para FVIII humano deletado pelo domínio B. O cassete de expressão giroctocogene fitelparvovec foi projetado para a expressão ótima específica do fígado da proteína FVIII e suporta a produção de altos rendimentos do vetor. O cassete transcricional giroctocogene fitelparvovec incorpora modificações multifatoriais para o módulo promotor específico do fígado, transgene FVIII, sinal de poliadenilação sintético e sequência de backbone do vetor.

A Food and Drug Administration concedeu às designações de medicamento órfão, via rápida e terapia avançada de medicina regenerativa (RMAT) o giroctocogene fitelparvovec, que também recebeu a designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos. Giroctocogene fitelparvovec está sendo desenvolvido como parte de uma colaboração global entre a Sangamo e a Pfizer.

Sobre Sangamo Therapeutics

A Sangamo Therapeutics está empenhada em traduzir a ciência inovadora em medicamentos genômicos com o potencial de transformar a vida dos pacientes usando terapia genética, terapia celular ex vivo com edição genética e edição de genoma in vivo e regulação de genes. Para obter mais informações sobre a Sangamo, visite www.sangamo.com .

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Fonte:

https://www.businesswire.com/news/home/20201007005049/en/Pfizer-and-Sangamo-Dose-First-Participant-in-Phase-3-Study-Evaluating-Hemophilia-A-Gene-Therapy-Treatment