Em doses padrão dos EUA, Hemlibra (emicizumab) fornece benefícios clínicos comparáveis ou mesmo superiores do que a terapia de reposição profilática de fator VIII (FVIII) entre adultos com hemofilia A grave e sem inibidores, de acordo com um relatório do Institute for Clinical and Economic Review (ICER) .
O Hemlibra também economiza custos, devido aos preços extremamente altos das terapias com FVIII e às doses em que são usadas nos EUA por esses pacientes, concluiu a análise.
A terapia genética experimental Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) também pode ser um tratamento mais eficaz e econômico, mesmo a um preço de US $ 2,5 milhões , mas são necessárias mais evidências. Isso inclui os dados de estudos de longo prazo exigidos pela Food and Drug Administration e pela European Medicines Agency para a possível aprovação da terapia.
“Nossa análise das evidências sugere que o emicizumabe é comparável ou melhor do que a profilaxia com fator VIII e economiza dinheiro em geral”, disse David Rind, MD, diretor médico do ICER, em um comunicado à imprensa .
“Mas nosso relatório observa que isso ocorre porque os preços do fator VIII, apesar das tecnologias recombinantes e da aparente competição no mercado, não diminuíram, tornando a profilaxia com fator VIII um tratamento extremamente caro necessário para toda a vida”, acrescentou Rind.
Hemlibra, um anticorpo fabricado co-comercializado pela Chugai Pharmaceuticals e Genentech (ambas parte do grupo Roche ), se liga ao fator IX e ao fator X para imitar a ação do FVIII , a proteína de coagulação ausente ou defeituosa em pessoas com hemofilia A.
Administrado como uma injeção sob a pele em uma dose de ataque semanal durante quatro semanas, seguida por uma dose de manutenção que pode ser semanal ou administrada uma vez a cada duas ou quatro semanas, Hemlibra é um tratamento menos oneroso do que a profilaxia de FVIII (ou terapia preventiva) sugerindo uma maior adesão ao tratamento, afirmou o relatório.
“Em HAVEN 4, [ NCT03020160 ] um estudo observacional de fase III, todos os participantes que estavam anteriormente em profilaxia com fator VIII preferiram o emicizumabe em vez de seu regime de profilaxia anterior”, observou.
Em sua análise de custo-efetividade, o ICER incluiu dados de ensaios clínicos, modelos econômicos relevantes anteriores e outros estudos de hemofilia A.
Avaliando as taxas de sangramento e outras medidas de eficácia, as evidências disponíveis apontam uma “alta certeza” de um benefício de saúde comparável com o Hemlibra do que com a profilaxia contra o FVIII nas doses atuais, concluiu o ICER.
Um relatório separado do ICER , refletindo que o Hemlibra foi aprovado pela primeira vez para pacientes com hemofilia A com inibidores, também concluiu que o tratamento é uma alternativa eficaz e menos onerosa à profilaxia do FVIII.
Em contraste com a Hemlibra, a Roctavian da BioMarin usa um vírus adeno-associado (AAV5) para entregar um gene F8 funcional às células do fígado para que a produção de FVIII seja restaurada.
Depois que um rascunho preliminar recebeu contribuições de grupos de pacientes, médicos e outros, o ICER considerou que o Roctavian oferece benefícios claros com base nos dados disponíveis, mas uma avaliação definitiva não foi possível devido às informações limitadas sobre os resultados de longo prazo. Especificamente, a durabilidade dos benefícios do Roctavian e se ele pode levar à doença hepática estão entre os fatores que justificam mais informações.
Os pacientes também podem desenvolver anticorpos contra o AAV5, e podem não ser capazes de fazer terapias genéticas mais eficazes no futuro ou usar tratamentos ou vacinas para câncer ou doenças infecciosas, afirmou o relatório.
Na verdade, a comunidade de hemofilia expressou preocupação com o fato de que a inflamação de baixo nível relacionada ao vírus AAV5 poderia causar o dano hepático de longo prazo às vezes visto na infecção crônica de hepatite C , e que esse efeito pode levar anos para aparecer, de acordo com o relatório .
As autoridades regulatórias nos EUA e na União Europeia solicitaram dados de longo prazo do estudo GENEr8-1 de Fase 3 ( NCT03370913 ) antes de considerar a aprovação da terapia genética.
Como o custo potencial da Roctavian ainda não é conhecido, o ICER usou um custo “substituto” de $ 2,5 milhões para estimar sua eficácia de custo. A esse preço, o Roctavian seria mais eficaz e menos caro do que o FVIII para adultos com hemofilia A sem inibidores nas doses atuais.
Roctavian e Hemlibra não foram comparados diretamente em ensaios clínicos diretos. Sem essa informação, o ICER afirma que não há evidências “insuficientes” para comparar os dois tratamentos nesta população de pacientes.
O ICER analisará seu relatório completo de evidências em uma reunião pública virtual do Conselho Consultivo Público de Eficácia Comparativa da Nova Inglaterra ( New England CEPAC ) a ser realizada em 30 de outubro. New England CEPAC inclui especialistas em evidências, médicos que trabalham com hemofilia, metodologistas e líderes no envolvimento e defesa do paciente.
“Esperamos nossa reunião pública em que todas as partes interessadas possam discutir as tensões criadas pela precificação das opções do fator VIII e até que ponto os altos custos da profilaxia devem levar a considerações de preços justos para tratamentos como o emicizumabe [Hemlibra] e o terapias genéticas que, esperançosamente, estarão disponíveis em breve ”, acrescentou Rind.
Fonte The Hemophilia News Today EUA 20/10/2020
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