Pfizer administra dose em Primeiro Participante do Estudo de Fase 3 Avaliando Terapia Investigacional Anti-TFPI, Marstacimabe, Para Pessoas Com Hemofilia A e B Grave Com ou Sem Inibidores

 

- Se aprovado, o marstacimabe tem potencial para ser a melhor opção de tratamento da classe entre os novos agentes não-fatoriais 

A Pfizer Inc.  anunciou hoje que o primeiro participante foi dosado no estudo Fase 3 BASIS de marstacimabe (PF-06741086), um inibidor da via do fator anti-tecido (anti-TFPI) sendo avaliado para o tratamento de pessoas com hemofilia A ou B grave, com ou sem inibidores.

O BASIS é um estudo multicêntrico global de Fase 3, aberto, que avaliará a taxa de sangramento anual (ABR) por 12 meses no tratamento profilático com marstacimabe, uma nova terapia subcutânea experimental, em adolescentes e adultos com hemofilia A ou B em comparação com um período de run-in na terapia de reposição com fator de coagulação FVIII ou FIX, respectivamente, ou terapia de bypass (ou seja, tratamentos que “contornam” a necessidade de tratamento com fator de coagulação para ajudar o corpo a formar um coágulo normal). O desfecho primário é o impacto no ABR ao longo de 12 meses após o tratamento profilático com marstacimabe. A incidência e gravidade dos eventos trombóticos também serão avaliadas.

“Nossa abordagem à pesquisa de hemofilia inclui a investigação de vários mecanismos para ajudar a atender às necessidades de todas as pessoas com hemofilia, incluindo aquelas com hemofilia A ou B, e com ou sem inibidores, e direcionar TFPI fornece uma nova abordagem para melhorar a coagulação do sangue”, disse Brenda Cooperstone, Diretora de Desenvolvimento, Doenças Raras, Pfizer Global Product Development. “Com base nas descobertas do estudo de Fase 2 até o momento, o marstacimabe pode ter o potencial de oferecer controle de sangramento aprimorado por meio de injeção subcutânea e potencialmente eliminar a necessidade de substituição profilática de fator, fornecendo uma opção de tratamento aprimorada em comparação à terapia de substituição de fator.”

Os resultados do estudo de Fase 2 concluídos demonstraram que o tratamento com marstacimab mostrou reduções significativas (> 75%) no ABR para todos os participantes na população do estudo. Os participantes foram monitorados em um estudo de extensão de longo prazo, que mostrou eficácia sustentada por até 12 meses e nenhum evento trombótico ou eventos adversos graves relacionados ao tratamento em 20 participantes recebendo doses subcutâneas semanais de marstacimabe iguais ou superiores à dose a ser estudada no BASIS Ensaio principal de Fase 3 (carga subcutânea de 300 mg seguida de 150 mg subcutânea semanalmente).

Sobre o estudo BASIS

O BASIS é um estudo multicêntrico de fase 3 global, aberto, que avalia a taxa de sangramento anual ao longo de 12 meses em tratamento com marstacimabe, uma nova opção de terapia subcutânea experimental, em aproximadamente 145 participantes adolescentes e adultos com idades entre 12 e <75 anos com hemofilia grave A ou B (definido como fator VIII ou atividade do fator IX <1%, respectivamente), com ou sem inibidores. Aproximadamente 20% dos participantes serão adolescentes (com idades entre 12 e <18 anos). Este estudo está comparando o tratamento com um período de execução na terapia de reposição de fator prescrita pelos pacientes ou terapia de bypass durante uma Fase Observacional de 6 meses com uma Fase de Tratamento Ativa de 12 meses, durante a qual os participantes receberão profilaxia (uma dose de ataque subcutânea de 300 mg de marstacimab.

Sobre Marstacimab (PF-06741086)

Marstacimab (PF-06741086) é um isotipo G da imunoglobulina monoclonal humana, subclasse 1 (IgG1), que tem como alvo o domínio Kunitz 2 do inibidor da via do fator tecidual (TFPI). Marstacimab está em desenvolvimento como um tratamento profilático para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em indivíduos com hemofilia A ou B grave (definida como fator VIII ou atividade do fator IX <1%, respectivamente) com ou sem inibidores. Em setembro de 2019, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação Fast Track ao marstacimabe para uso em combinação com inibidores como um tratamento potencial para hemofilia A e B.

Fonte: Pfizer / NOVA YORK, NY, EUA I 23 de novembro de 2020