Três organizações de hemofilia, a Federação Mundial de Hemofilia, o Consórcio Europeu de Hemofilia e a Fundação Nacional de Hemofilia emitiram uma declaração conjunta relatando que a Sanofi Genzyme suspendeu a dosagem global de seu “programa de desenvolvimento clínico completo para fitusiran devido à identificação de novos eventos adversos . ”
Fitusiran é uma terapia sem reposição de fator, uma vez por mês, administrada por via subcutânea, que aproveita o pequeno RNA de interferência (siRNA) para direcionar e diminuir a antitrombina. Isso promove a criação de trombina suficiente para restaurar a hemostasia e prevenir o sangramento em pacientes com hemofilia A ou B.
A Sanofi indicou que, em 30 de outubro, eles “interromperam voluntariamente a dosagem e a inscrição nos estudos clínicos de fitusiran em andamento para permitir a investigação de notificações de eventos trombóticos não fatais em pacientes nos ensaios. Esta decisão está alinhada com o Comitê de Monitoramento de Dados externo independente. ”
A declaração prossegue dizendo que a empresa está “atualmente se envolvendo com as autoridades regulatórias e avaliando dados relevantes do estudo. Durante esta pausa na dosagem e inscrição, todas as outras atividades relacionadas ao estudo continuarão. ”
A Sanofi observa que os pacientes nos ensaios geralmente têm outros problemas de saúde e comorbidades que podem ser complicados pela pandemia de COVID-19 em andamento.
Em 19 de junho de 2020, a Sanofi lançou dados positivos de eficácia e segurança em longo prazo para o medicamento a partir da análise provisória do ensaio de extensão de Fase II em pacientes com hemofilia A e B, com ou sem inibidores. Na época, eles indicoaram que os dados apenas reforçavam seu potencial e diminuíam as taxas sanguíneas anualizadas (ABRs) em um período de até 57 meses.
“Esses novos dados provisórios apoiam o potencial do fitusiran de ter um impacto transformador no tratamento da hemofilia com o objetivo de fornecer aos pacientes proteção contra sangramento consistente e dosagem subcutânea apenas uma vez por mês”, disse Dietmar Berger, Chefe Global de Desenvolvimento da Sanofi, no Tempo. “Continuamos a avançar nosso portfólio de terapias fatoriais e não-fatoriais que podem oferecer às pessoas com hemofilia uma ampla gama de opções terapêuticas para atender às suas necessidades individuais.”
O ensaio OLE de Fase II avaliou a eficácia a longo prazo e a segurança do medicamento na hemofilia A e B moderada ou grave, com ou sem inibidores, que participaram do ensaio fitusiran anterior. Ele avaliou 34 pacientes inscritos e eles foram acompanhados por até 4,7 anos.
Em 2018, os ensaios de Fase II e Fase III da droga foram suspensos após um evento trombótico no ensaio de Fase II. O evento foi uma trombose do seio venoso cerebral (edema cerebral) que estava potencialmente ligada ao fitusiran e resultou na morte do paciente. Naquela época, o medicamento estava em desenvolvimento pela Alnylam Pharmaceuticals, que mudou as diretrizes do protocolo e acrescentou materiais educacionais sobre a redução das doses de fator de reposição para tratar o sangramento nos participantes do estudo.
A Alnylam e a Sanofi formaram uma parceria no medicamento em 2014, depois em 2018, elas reestruturaram o acordo e a Sanofi assumiu todos os direitos do fitusiran. A Alnylam manteve o desenvolvimento global e os direitos comerciais de seus programas terapêuticos de RNAi para amiloidose ATTR, incluindo patisiran e ALN-TTRsc02, com a Sanofi recebendo royalties sobre qualquer um desses projetos.
Fonte BioSpace:
https://www.biospace.com/article/sanofi-genzyme-places-global-dosing-hold-on-hemophilia-program
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