A MAIORIA DOS PACIENTES COM HEMOFILIA MOSTRA UMA ATITUDE POSITIVA PARA A TERAPIA GENÉTICA, SEGUNDO ESTUDO

 

A maioria das pessoas com hemofilia tem uma atitude positiva em relação à terapia gênica e está disposta ou “muito disposta” a receber esse tratamento, de acordo com um pequeno estudo de entrevista que avaliou as percepções do paciente.

Esses pacientes relataram que escolhem seus tratamentos com base principalmente em cinco critérios. Especificamente, esses são os níveis de fator de coagulação do sangue, taxas de sangramento anual, impacto na vida diária, incerteza sobre a segurança a longo prazo e a possibilidade de que as injeções de terapia de reposição regulares - uma das terapias padrão usadas para tratar o distúrbio genético do sangue - possam ser interrompidas , descobriu o estudo.

A maioria dos participantes estava menos preocupada com a eficácia a longo prazo da terapia genética, mas muitos estavam preocupados com sua segurança a longo prazo.

O estudo, “ Perspectivas do paciente em relação à terapia gênica na hemofilia: Entrevistas do estudo PAVING ”, foi publicado na revista Haemophilia .

A terapia de reposição é um tratamento padrão para hemofilia, no qual os fatores de coagulação do sangue são substituídos por aqueles que estão faltando ou são defeituosos nas pessoas com a doença.

As terapias genéticas são novos tratamentos experimentais que usam um vírus modificado inofensivo para introduzir uma cópia do gene que codifica o fator de coagulação ausente, permitindo que os pacientes produzam o seu próprio. 

Uma vez que as terapias genéticas são novas e vêm com incertezas, entender as percepções dos pacientes em relação a essas terapias é essencial para obter uma visão sobre sua aceitabilidade. 

Aqui, pesquisadores da Universidade de Leuven , na Bélgica, desenvolveram um estudo para avaliar o quão bem a terapia genética é compreendida pelos pacientes. O estudo também investigou quais informações adicionais são necessárias, a disposição dos pacientes em usar o tratamento e as atitudes em relação às incertezas. 

O objetivo era identificar as características ou atributos do tratamento de terapia gênica mais importantes para os pacientes, o que ajudaria a informar o estudo PAVING - Preferências do paciente para avaliar o valor em terapias genéticas - em andamento. PAVING está avaliando as desvantagens enfrentadas pelos adultos belgas com hemofilia quando solicitados a escolher entre o tratamento padrão e a terapia genética.

Um total de 20 adultos - 19 homens e uma mulher, metade dos quais com idades entre 41 e 60 anos - estiveram envolvidos no estudo. No total, 17 dos participantes tinham hemofilia A e três hemofilia B . A maioria tinha doença grave (80%) e lesão articular moderada ou grave (90%). 

Cinco (25%) receberam fatores de reposição conforme necessário ( sob demanda ), enquanto os outros 15 pacientes (75%) estavam recebendo terapia de reposição preventiva ( profilática ) .

Antes das entrevistas (linha de base), os pacientes estavam satisfeitos ou muito satisfeitos com seu tratamento atual e sua alfabetização em saúde foi classificada como adequada. A maioria (65%) havia discutido anteriormente a terapia gênica com seus médicos e decidiu não receber o tratamento, fazê-lo durante os ensaios clínicos ou não tomou nenhuma decisão.

Todos os pacientes tinham ouvido falar da terapia gênica no início do estudo e 5% disseram ter um bom conhecimento do tratamento. Enquanto isso, 30% relataram ter boa compreensão, 50% razoável, 10% ruim e 5% péssimo entendimento do tratamento. Os participantes receberam informações por meio de seu hematologista (60%), internet ou mídia (50%) ou organizações locais de pacientes (30%).

Os participantes compreenderam as informações que receberam sobre a doença, padrão de atendimento e terapia genética. 

Várias pessoas solicitaram mais informações sobre os inibidores da terapia de reposição, obtenção de níveis suficientes de fatores, vetores virais, efeitos colaterais de longo prazo e inflamação do fígado relacionada ao tratamento. Eles também buscaram informações adicionais sobre o tratamento com corticosteroides , acompanhamento e restrições após a terapia genética, terapias alternativas se os benefícios não forem sustentados e os custos e reembolso.

A maioria dos pacientes (65%) tinha atitudes positivas em relação à terapia gênica, ficou surpresa com o avanço da medicina e achou que ajudaria muitas pessoas. Alguns pensaram que os maiores benefícios poderiam ser obtidos com os mais jovens, protegendo-os contra danos nas articulações. Outros acreditam que a terapia ainda é nova, ou muito nova, e são necessárias mais evidências. 

Quando questionados sobre a disposição para receber terapia genética, oito (40%) disseram que estavam "muito dispostos" e sete (35%) estavam "dispostos". Dois participantes (10%) foram neutros, enquanto três (15%) disseram que "não estavam dispostos". 

O motivo mais comum que os participantes deram para escolher a terapia genética foi alcançar um nível de fator estável com menos riscos de sangramento. Isso foi seguido por nenhuma injeção, menos requisitos práticos, capacidade de viajar, idade e custos mais baixos com uma única administração, concluiu o estudo.

Os motivos para não escolher a terapia gênica incluíram satisfação com o tratamento atual e não querer correr riscos desnecessários, incerteza sobre a segurança a longo prazo, perda da identidade da hemofilia, acompanhamento inicial intenso, idade avançada e custos potenciais. 

Em média, os participantes mais velhos e aqueles que tiveram mais danos nas articulações estavam mais dispostos a receber terapia genética do que os pacientes mais jovens com danos moderados nas articulações.

Embora muitos pacientes (40%) considerassem lógico que a terapia gênica traz incertezas quanto ao resultado em longo prazo, sua segurança em longo prazo ainda era uma preocupação para muitos participantes. Em contraste, a eficácia a longo prazo foi menos problemática em suas estimativas.

As cinco características de tratamento mais importantes relatadas pelos participantes ao fazer sua escolha incluíram taxa de sangramento anual, nível de fator no sangue, a incerteza dos riscos de longo prazo, impacto na vida diária e a probabilidade de que a profilaxia possa ser interrompida, concluiu o estudo.

“A maioria [das pessoas com hemofilia] tem uma atitude positiva em relação à terapia gênica”, concluíram os pesquisadores. “Os atributos relevantes ao paciente identificados podem ser usados ​​por reguladores, órgãos de avaliação de tecnologia de saúde e pagadores em sua avaliação de terapias genéticas para hemofilia”.

Fonte: Hemophilia News Today / EUA / 30-Nov-2020