Os resultados de uma nova análise reforçam a eficácia a longo prazo e o perfil de segurança do emicizumabe (Hemlibra; Roche e Genentech), de acordo com uma apresentação da Roche na 62ª Reunião Anual e Exposição Anual da American Society of Hematology (ASH). A análise reuniu os dados de acompanhamento de 3 anos de 401 pessoas - adultos, adolescentes e crianças - com hemofilia A com e sem inibidores do fator VIII (FVIII) dos estudos principais HAVEN 1-4.
A hemofilia A é uma doença hereditária séria em que o sangue de uma pessoa não coagula adequadamente, levando a um sangramento descontrolado e frequentemente espontâneo. De acordo com a Roche, o transtorno afeta aproximadamente 320.000 pessoas em todo o mundo.
“O benefício de longo prazo do [emicizumabe], com um perfil de segurança consistente e controle duradouro e eficaz do sangramento, ressalta seu potencial para redefinir o padrão de tratamento para pessoas que vivem com hemofilia A”, disse Levi Garraway, MD, PhD, chefe da Roche oficial médico e chefe de Desenvolvimento de Produto Global, em uma declaração preparada. “Como a primeira nova classe de medicamento em quase 20 anos, [o emicizumabe] continua a mostrar um impacto positivo na carga da doença e na qualidade de vida das pessoas com hemofilia A, independentemente de seu estado de inibidor ou idade”.
A última análise mostrou que os 4 estudos HAVEN (HAVEN 1, n = 113; HAVEN 2, n = 88; HAVEN 3, n = 152; HAVEN 4, n = 48) tiveram um período de eficácia de duração mediana de 120,4 semanas. Emicizumabe, um fator biespecífico IXa- e anticorpo direcionado ao fator X, manteve baixas taxas de sangramento tratado ao longo do período de estudo, com taxas de sangramento anuais baseadas em modelo (ABR) permanecendo baixas ao longo do período de avaliação em 1,4 (IC 95%: 1,1-1,7) . Além disso, a proporção de participantes que experimentaram 0 sangramentos tratados (70,8-83,7%) aumentou com cada período consecutivo de 24 semanas. Além disso, com a profilaxia com emicizumabe, 95,1% das articulações-alvo foram resolvidas. Os resultados também mostraram que o perfil de segurança do emicizumabe foi consistente com as observações anteriores e nenhum novo sinal de segurança foi observado após o acompanhamento mais longo.
Além disso, a primeira análise provisória da Base de Dados de Vigilância de Segurança da Hemofilia Europeia (EUHASS), também apresentada na reunião da ASH, sugere que o perfil de segurança do emicizumab no ambiente real é consistente com o observado em ensaios clínicos, sem novos sinais de segurança emergentes.
De acordo com a Roche, os dados dos estudos do HAVEN apoiaram aprovações de emicizumabe para tratar pessoas com hemofilia A com inibidores do FVIII em mais de 90 países e para pessoas sem inibidores do FVIII em mais de 80 países, incluindo os Estados Unidos. Desde sua aprovação inicial, há mais de 3 anos, 8200 pessoas receberam emicizumabe globalmente e, nos Estados Unidos, o medicamento é agora o tratamento profilático mais prescrito para hemofilia A.
REFERÊNCIA
“O benefício de longo prazo do [emicizumabe], com um perfil de segurança consistente e controle duradouro e eficaz do sangramento, ressalta seu potencial para redefinir o padrão de tratamento para pessoas que vivem com hemofilia A”, disse Levi Garraway, MD, PhD, chefe da Roche oficial médico e chefe de Desenvolvimento de Produto Global, em uma declaração preparada. “Como a primeira nova classe de medicamento em quase 20 anos, [o emicizumabe] continua a mostrar um impacto positivo na carga da doença e na qualidade de vida das pessoas com hemofilia A, independentemente de seu estado de inibidor ou idade”.
A última análise mostrou que os 4 estudos HAVEN (HAVEN 1, n = 113; HAVEN 2, n = 88; HAVEN 3, n = 152; HAVEN 4, n = 48) tiveram um período de eficácia de duração mediana de 120,4 semanas. Emicizumabe, um fator biespecífico IXa- e anticorpo direcionado ao fator X, manteve baixas taxas de sangramento tratado ao longo do período de estudo, com taxas de sangramento anuais baseadas em modelo (ABR) permanecendo baixas ao longo do período de avaliação em 1,4 (IC 95%: 1,1-1,7) . Além disso, a proporção de participantes que experimentaram 0 sangramentos tratados (70,8-83,7%) aumentou com cada período consecutivo de 24 semanas. Além disso, com a profilaxia com emicizumabe, 95,1% das articulações-alvo foram resolvidas. Os resultados também mostraram que o perfil de segurança do emicizumabe foi consistente com as observações anteriores e nenhum novo sinal de segurança foi observado após o acompanhamento mais longo.
Além disso, a primeira análise provisória da Base de Dados de Vigilância de Segurança da Hemofilia Europeia (EUHASS), também apresentada na reunião da ASH, sugere que o perfil de segurança do emicizumab no ambiente real é consistente com o observado em ensaios clínicos, sem novos sinais de segurança emergentes.
De acordo com a Roche, os dados dos estudos do HAVEN apoiaram aprovações de emicizumabe para tratar pessoas com hemofilia A com inibidores do FVIII em mais de 90 países e para pessoas sem inibidores do FVIII em mais de 80 países, incluindo os Estados Unidos. Desde sua aprovação inicial, há mais de 3 anos, 8200 pessoas receberam emicizumabe globalmente e, nos Estados Unidos, o medicamento é agora o tratamento profilático mais prescrito para hemofilia A.
REFERÊNCIA
- Novos dados de acompanhamento de fase III reforçam o benefício de longo prazo do Hemlibra da Roche para pessoas com hemofilia A [comunicado à imprensa]. Basel, Suíça; 7 de dezembro de 2020: Roche. Acessado em 10 de dezembro de 2020. https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-12-07.htm
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