A hemofilia é um grupo de doenças hereditárias do sangue que causa um defeito no mecanismo de coagulação do sangue.
Três pacientes irlandeses receberam uma "cura funcional" para a doença conhecida como hemofilia.
Os três pacientes estavam entre 54 pacientes em todo o mundo que participaram de um ensaio para o tratamento de hemofilia grave por meio de terapia genética inovadora.
A hemofilia é um grupo de doenças hereditárias do sangue que causa um defeito no mecanismo de coagulação do sangue, levando a sangramento prolongado e hematomas mais graves.
Os pacientes podem ser tratados para a doença por meio de injeções semanais, mas o novo tratamento de terapia genética funcionará por até dez anos, fornecendo aos pacientes uma "cópia funcional" dos genes que permitem a coagulação normal do sangue.
Os três pacientes irlandeses receberam uma única dose intravenosa do gene no fígado nesta primavera no St. James's Hospital e foram monitorados de perto depois disso.
Os pesquisadores observaram que o tratamento com terapia genética produziu o fator de coagulação ausente no sangue dos pacientes, permitindo que eles se curassem de maneira mais eficaz.
Brian O'Mahony, chefe da Sociedade Irlandesa de Hemofilia e um dos pacientes no estudo, disse que não tinha mais a doença após o tratamento, descrevendo-se como "curado funcionalmente".
"Não tive efeitos colaterais e meu nível de fator IX permaneceu normal. Depois de viver minha vida inteira com hemofilia grave, no momento não tenho", disse O'Mahony ao Irish Times.
A Dra. Niamh O'Connell, do National Coagulation Center do St. James's Hospital, disse que a descoberta veio depois de mais de 20 anos de pesquisa e estudo. Ela disse que o novo tratamento de terapia genética oferece aos pacientes que sofrem de hemofilia uma proteção duradoura pela primeira vez.
Pacientes que sofrem de hemofilia B se beneficiarão do novo tratamento de terapia genética, enquanto tratamentos semelhantes também estão sendo desenvolvidos para pacientes com hemofilia A.
Fonte: Irish Haemophilia Society e Irish Times - Irlanda 11/12/2020
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