Emicizumabe pode ajudar a controlar o sangramento em pacientes com Hemofilia A Adquirida (AHA), segundo estudo
O tratamento com Hemlibra (emicizumabe) pode ajudar a controlar eficazmente o sangramento em indivíduos com hemofilia A adquirida (AHA), de acordo com um novo estudo.
Embora sejam necessários ensaios clínicos para avaliar totalmente o Hemlibra como uma terapia AHA, os pesquisadores disseram que este medicamento também tem o potencial de prevenir sangramento, reduzir os efeitos colaterais de outros tratamentos e economizar custos.
O estudo, “ Emicizumabe para o tratamento da hemofilia A adquirida ”, foi publicado na revista Blood .
Em pessoas com hemofilia A , a proteína fator VIII da coagulação do sangue (FVIII) está ausente ou defeituosa. A doença geralmente é congênita - o que significa que está presente desde o nascimento e causada por mutações no gene que codifica o FVIII.
No AHA, entretanto, não há mutação. Em vez disso, esse tipo de doença é caracterizado pelo sistema imunológico que produz anticorpos (inibidores) que bloqueiam a função da proteína FVIII. O tratamento típico para AHA envolve o uso de medicamentos para prevenir sangramento imediato e, em seguida, o uso de terapias que suprimem o sistema imunológico para interromper a produção dos inibidores.
O Hemlibra (emicizumabe) contém um anticorpo que imita funcionalmente a atividade da proteína FVIII. A terapia, que é administrada por injeção subcutânea (sob a pele), é aprovada para o tratamento da hemofilia A congênita, com ou sem inibidores. Relatos de casos sugeriram que também pode ser útil para o tratamento de AHA.
Agora, pesquisadores da Universidade Médica de Viena, na Áustria, relataram 12 indivíduos com AHA que foram tratados com Hemlibra (emicizumabe) em sua instituição. Seis dos pacientes eram do sexo masculino e seis do feminino; sua idade média era de 74 anos. Sangramento grave foi observado em oito pacientes.
O tratamento com Hemlibra (emicizumabe) foi iniciado em média 8,5 dias após o sangramento inicial. Outros tratamentos, como agentes de contorno e terapias de reposição , também foram usados em diferentes combinações para controlar o sangramento. Todos os pacientes também foram tratados com terapias imunossupressoras.
Eles receberam uma mediana de cinco doses de Hemlibra (emicizumabe). A dose inicial mediana foi de 2,7 mg / kg, com todas as dosagens adaptadas com base nas características individuais do paciente.
As medições da atividade do FVIII normalizaram dois dias após o início do tratamento com Hemlibra (emicizumabe), mas os testes usados são hipersensíveis ao Hemlibra (emicizumabe) e normalizam mesmo com pequenas quantidades da terapia no plasma sanguíneo, de acordo com os pesquisadores.
Os níveis de atividade do FVIII excederam 5% dos valores normais após uma mediana de quatro dias. Esse aumento "correspondeu a uma cessação clinicamente impressionante do sangramento", escreveram os cientistas.
“Nenhum evento de sangramento novo ou de ruptura foi observado após o dia 2”, acrescentaram. “Assim, mesmo as concentrações plasmáticas de emicizumabe [Hemlibra] parecem proteger contra sangramento em pacientes com AHA.”
A remissão clínica, definida como atividade do FVIII superior a 50%, foi alcançada após uma mediana de 105 dias, cerca de três meses e meio. Isso foi geralmente acompanhado por níveis reduzidos de inibidores de FVIII, consistentes com o regime de terapia imunossupressora usado.
Em termos de segurança, os pesquisadores relataram dois eventos adversos começando com Hemlibra. Houve um caso de sepse, que evoluiu cerca de dois meses para tratamento imunossupressor e 20 dias após a última dose de Hemlibra. Além disso, um caso de acidente vascular cerebral ocorreu quase duas semanas após o início do tratamento em uma mulher de 79 anos que tinha um histórico de inflamação, cirurgias repetidas com anestesia geral e alto teor de gordura corporal - todos considerados fatores de risco para coágulos sanguíneos.
É importante ressaltar que os pesquisadores descobriram que Hemlibra tinha “o potencial de prevenir sangramento, reduzir os efeitos colaterais da terapia imunossupressora, economizar custos e proteger os pacientes de complicações [relacionadas ao coágulo]”.
“A administração de emicizumabe parece ser um novo conceito importante para a terapia hemostática [controle de sangramento] de pacientes com AHA”, concluíram eles.
Os ensaios clínicos serão necessários em pessoas com AHA para discernir totalmente o valor do Hemlibra como um tratamento potencial, observou a equipe.
Hemlibra foi originalmente desenvolvido pela Chugai Pharmaceutical , que agora faz parte do grupo Roche . Desenvolvimento e marketing adicionais foram realizados em colaboração com a subsidiária da Roche, Genentech .
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