A triagem para ensaios clínicos em terapia gênica pode excluir a grande maioria - 92% - da hemofilia grave pacientes com , por razões muitas vezes devido a fatores potencialmente modificáveis, como status socioeconômico e localização, relatou um estudo de pacientes em um centro de tratamento na Bélgica.
A relutância dos pacientes em participar de um estudo de terapia gênica também foi um fator, mas a hesitação individual e os critérios de elegibilidade do ensaio devem mudar à medida que as terapias gênicas se tornam mais amplamente aceitas e possivelmente entram em uso comercial, observaram seus pesquisadores.
“Nosso estudo demonstra que, em uma coorte bastante grande de indivíduos com hemofilia grave, [menos de] 10% estavam motivados e elegíveis para participar de um estudo clínico de terapia gênica”, escreveu a equipe, enfatizando que “os hematologistas devem avaliar individualmente os benefícios da terapia gênica para cada paciente e regularmente informá-los sobre os avanços na terapia genética. ”
O estudo, “ Seleção de pacientes para terapia gênica de hemofilia: dados da vida real de um único centro ”, foi publicado na Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis .
Vários ensaios clínicos estão em andamento em terapias genéticas potenciais para hemofilia. Essas terapias atuam para induzir a produção dos fatores de coagulação VIII e IX, que promovem a coagulação normal do sangue e são deficientes em hemofilia A e hemofilia B , respectivamente.
A elegibilidade do paciente para estudos de terapia genética é baseada em critérios de triagem rigorosos que podem excluir participantes em potencial devido a uma variedade de fatores, incluindo idade, sexo e comorbidades (outras condições de saúde além da hemofilia). Outros critérios, como falta de motivação para participar de um ensaio ou medo, localização e barreiras socioeconômicas, também podem ser superados ou modificados para melhorar a participação.
R avaliaram a elegibilidade para um ensaio de terapia gênica em um grupo de pessoas com hemofilia grave sendo tratadas em um grande centro de hemofilia em Bruxelas para determinar se e por que eles podem ser excluídos dos estudos.
Um total de 87 adultos foram incluídos na análise - 75 com hemofilia A grave e 12 com hemofilia B. grave
Destes, 11 pacientes (12,6%) com 65 anos ou mais foram excluídos devido à idade, e duas pacientes do sexo feminino (2,3%) foram excluídas devido ao sexo. A presença de anticorpos que atacam os fatores de coagulação VIII ou IX impediu que outros seis (6,9%) participassem, enquanto outro paciente (1,1%) não teve exposição suficiente ao fator de coagulação VIII.
Cinco outros pacientes (5,7%) foram excluídos por causa de comorbidades não controladas (como doença cardíaca), um (1,1%) por infecção ativa por hepatite C e dois (2,3%) por abuso de álcool.
Dos restantes, sete (8%) pacientes também foram excluídos devido à distância do local do estudo, barreiras linguísticas, questões socioeconômicas ou deficiência importante que tornava a participação no estudo onerosa.
Dos 87 pacientes iniciais, 50 (57,5%) foram entrevistados sobre a potencial participação em um estudo de terapia gênica. Quatorze (16,1%) concordaram em entrar no processo de triagem, enquanto 29 (33,3%) recusaram, e sete (8%) foram excluídos devido a dificuldades cognitivas, falta de confiabilidade, falta de vontade de participar ou questões socioeconômicas e distância do percurso.
Quase metade de todos os pacientes analisados (43 pessoas, 49,4%) foram excluídos da participação em um ensaio de terapia genética devido a fatores potencialmente modificáveis, observou o estudo.
“A maioria dos indivíduos com hemofilia grave não pôde ser inscrita em testes de terapia genética, quase metade deles devido a razões psicossociais parcialmente modificáveis”, escreveram os pesquisadores.
Dos 14 pacientes que concordaram em ser rastreados para a terapia gênica, seis tinham anticorpos neutralizantes que afetariam negativamente a aplicação da terapia gênica, e um tinha sinais de fibrose hepática.
No total, 8% do grupo inicial de pacientes - sete de 87 - eram elegíveis para um ensaio de terapia genética.
Sem os rígidos critérios de triagem para participação em ensaios clínicos, estima-se que 41,4% (36 de 87 pacientes) teriam aceitado a terapia gênica.
“Embora a grande maioria dos indivíduos com hemofilia com doença grave em nosso [centro] não pudessem ser inscritos em ensaios de terapia gênica, a proporção de indivíduos que podem realmente se submeter à terapia gênica tende a aumentar significativamente no futuro, dado que os critérios de elegibilidade irão mudança na comercialização dos produtos ”, escreveram os pesquisadores.
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