A BioMarin Pharmaceutical reapresentou um pedido regulatório buscando aprovação na Europa para sua terapia genética experimental Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) para hemofilia A grave .
Essa reapresentação, à Agência Europeia de Medicamentos (EMA), incluiu dados de acompanhamento de um ano da BioMarin sobre a segurança e eficácia da terapia no tratamento da doença genética rara.
O pedido será analisado pelo Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) e pelo Comitê de Terapias Avançadas (CAT), dois ramos da EMA, sob avaliação acelerada .
Isso significa que o processo de revisão pode ser encurtado para 150 dias (cerca de cinco meses), a partir dos 210 dias padrão (cerca de sete meses). A opinião do CHMP é geralmente seguida pela Comissão Europeia (CE), a agência reguladora que toma as decisões finais sobre se os medicamentos devem ser aprovados na UE.
Uma decisão da CE está prevista para o primeiro semestre de 2022.
“Este é um passo importante para entregar a primeira terapia genética potencial para pessoas com hemofilia A”, disse Hank Fuchs, MD, presidente de pesquisa e desenvolvimento mundial da BioMarin, em um comunicado à imprensa .
Uma terapia única, Roctavian “representa uma inovação científica que pode se tornar uma escolha de tratamento importante para aquelas pessoas que têm necessidades médicas não atendidas”, acrescentou Fuchs.
Brian O'Mahony, CEO da Irish Haemophilia Society, disse que esta reapresentação "é importante para a comunidade de distúrbios hemorrágicos, dada a necessidade de inovação científica e médica contínua para fornecer uma opção de tratamento para atender às necessidades não atendidas de muitas pessoas com hemofilia A."
“Acreditamos que as escolhas terapêuticas são essenciais para que nossa comunidade forneça acesso a abordagens alternativas de tratamento com potencial para atender às necessidades individuais dos pacientes”, disse O'Mahony.
No ano passado, as solicitações de regulamentação da Roctavian - compreendendo resultados provisórios de seis meses do ensaio GENEr8-1 de Fase 3 ( NCT03370913 ) - foram rejeitadas na UE e nos EUA , com as autoridades de saúde solicitando dados de acompanhamento de um ano na Europa , e vale dois anos nos EUA
O ensaio, "o maior estudo de Fase 3 em qualquer terapia genética para hemofilia A", disse Fuchs, está avaliando a segurança e eficácia de cinco anos de uma dose única de Roctavian em 134 homens com hemofilia A. grave.
A BioMarin planeja reenviar um pedido semelhante para a Food and Drug Administration dos EUA entre abril e junho de 2022, presumindo que o estudo continue a fornecer resultados favoráveis até dois anos após o tratamento. Uma decisão seria esperada nos Estados Unidos após uma revisão de seis meses.
A terapia gênica recebeu designações de medicamento órfão e medicamento prioritário na Europa, e medicamento órfão, terapia inovadora e designação de terapia avançada de medicina regenerativa nos Estados Unidos para o tratamento da hemofilia A grave.
Roctavian usa um vírus adeno-associado inofensivo e modificado para entregar às células do fígado uma cópia de trabalho do gene F8 , que fornece instruções para fazer o fator VIII da proteína de coagulação do sangue, conhecido como FVIII, que está faltando em pessoas com hemofilia A. O fígado é o principal produtor de fatores de coagulação no corpo.
Administrado como uma única injeção diretamente na corrente sanguínea (por via intravenosa), espera-se que o Roctavian restaure a produção de FVIII, diminuindo assim o risco de sangramentos espontâneos e reduzindo ou eliminando a necessidade de terapia de reposição preventiva de FVIII .
O reenvio da BioMarin inclui dados de um ano do GENEr8-1 e até quatro anos de resultados de um estudo de Fase 1/2 denominado Estudo 270–201 ( NCT02576795 ). Esse ensaio está testando a terapia genética em 15 homens no Reino Unido
Os resultados de primeira linha do GENEr8-1 em um ano - que alcançaram seus objetivos principais e secundários - foram anunciados em janeiro. Eles mostraram que o Roctavian era geralmente seguro e aumentava significativamente os níveis de FVIII, enquanto reduzia as taxas de sangramento e a necessidade de terapia de reposição.
Os dados mais recentes do Estudo 270-201, anunciado em maio, demonstraram que uma única dose da terapia genética continuou a prevenir sangramentos de forma segura e eficaz e a necessidade de terapia de reposição após quatro a cinco anos.
Notavelmente, os dados anteriores de ambos os ensaios sugeriram uma redução na capacidade do Roctavian de sustentar a produção de FVIII ao longo do tempo nos níveis necessários para controlar os sangramentos. Essas descobertas provavelmente apoiaram as solicitações das agências regulatórias de dados adicionais da Fase 3.
Outro ensaio de Fase 3, denominado GENEr8-3 ( NCT04323098 ), está agora recrutando até 20 adultos com hemofilia A grave para avaliar os efeitos do Roctavian em combinação com corticosteroides imunossupressores que podem ajudar a prevenir reações imunológicas contra o vírus portador da terapia. Mais informações sobre os contatos e locais do estudo podem ser encontradas aqui .
Dois outros estudos de Fase 1/2 também estão testando a terapia em pacientes com anticorpos pré-existentes contra seu portador viral ( NCT03520712 ) e entre aqueles com inibidores ativos ou anteriores (anticorpos neutralizantes) contra o FVIII administrado ( NCT04684940 ).
Fonte The Hemophilia News Today - Junho/2021
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