Octapharma apresenta novos dados sobre os benefícios do Nuwiq® em pacientes com hemofilia A no Congresso Mundial de Hemofilia 2018

A Octapharma anunciou que novos dados sobre os benefícios do Nuwiq ^® em pacientes com hemofilia A foram apresentados durante um simpósio no recente Congresso Mundial 2018 da Federação Mundial de Hemofilia (WFH) em Glasgow, Escócia. O Nuwiq ^® é um FVIII recombinante (rFVIII) de 4 ^a geração derivado da linha celular humana aprovado para a prevenção e tratamento de episódios de hemorragia em pacientes de todas as idades com hemofilia A. O simpósio intitulado " Going further to meet clinical needs: New data with Nuwiq ^® ▼ (simoctocog alfa; human-cl rFVIII) from clinical trials and real-world experience ", centrou-se nos desafios do cenário atual de tratamento da hemofilia e oportunidades para melhorar o atendimento ao paciente.

O simpósio, presidido por Craig Kessler, abordou a realidade de que dois pacientes com hemofilia A não são iguais. Uma abordagem de tratamento ideal deve, portanto, refletir o perfil de cada paciente de forma individual. Esforçando-se para alcançar esse objetivo, foram apresentadas duas abordagens para o uso de dados farmacocinéticos (PK) com o objetivo de personalizar a profilaxia com Nuwiq ^® . John Pasi (The Royal London Hospital - Londres, Reino Unido) compartilhou um resumo do estudo NuPreviq, que utiliza o perfil PK de um indivíduo para otimizar o plano de tratamento ¹ . Essa abordagem de dosagem individualizada permitiu que mais da metade (57%) dos pacientes no estudo NuPreviq reduzissem a dose com Nuwiq ^® para duas vezes por semana ou menos, mantendo uma proteção efetiva contra a hemorragia (mediana da taxa anualizada de sangramento [intervalo interquartil]): 0 [0, 1,9]) para todas as hemorragias). Durante a profilaxia personalizada com Nuwiq ^® , 83% dos pacientes estavam espontaneamente livres de sangramento. Uma segunda abordagem, usando o WAPPS (Programa de Farmacocinética da População AcessívelàWeb), foi apresentada por Stacy Croteau (Boston Children's Hospital - Boston, EUA). Essa abordagem usa a análise PK de um grupo de pessoas para prever o tratamento ideal para um indivíduo e fornece uma abordagem flexível para a dosagem que requer menos amostras. Um modelo específico do WAPPS para Nuwiq ^® está disponível e é baseado em dados farmacocinéticos de 114 pacientes, incluindo 26 crianças, tratados com Nuwiq ^® . Essas abordagens representam passos promissores para a obtenção de cuidados personalizados de hemofilia.

Para pacientes não tratados previamente (PUPs), o risco de desenvolvimento de inibidores continua sendo a maior preocupação no tratamento da hemofilia. Ellis Neufeld (St. Jude Children's Research Hospital - Memphis, EUA) apresentou uma visão geral dos dados provisórios do estudo NuProtect, que está investigando o Nuwiq ^® em PUPs ² . Os dados temporários indicam uma incidência cumulativa de inibidores de título alto de apenas 12,8% em pacientes tratados com Nuwiq ^® . A apresentação também incluiu dados de uma subanálise recente do desenvolvimento de inibidores com base no status de mutação do gene F8 F8 dos pacientes ³ . Esta análise demonstrou uma incidência cumulativa de inibidores de 26,7% em pacientes com mutações de alto risco, enquanto nenhum paciente com mutações de baixo risco desenvolveu inibidores. Dan Hart (The Royal London Hospital - Londres, Reino Unido) apresentou uma nova abordagem genômica para aprofundar a análise dos dados do estudo NuProtect, com o objetivo de prever o risco de inibidores usando perfis transcricionais.

Ri Liesner (Great Ormond Hospital for Children - Londres, Reino Unido) apresentou dados reais sobre o uso do Nuwi ^® para a indução da tolerância imunológica (ITI), que continua sendo a única estratégia comprovada para erradicar os inibidores. Três dos cinco pacientes na coorte alcançaram a erradicação de inibidores, enquanto os outros dois permanecem em ITI e mostram um declínio contínuo nos níveis de inibidores.

Larisa Belyanskaya, diretora de IBU Haematology da Octapharma afirmou que " nós da Octapharma estamos satisfeitos com os excelentes dados apresentados na WFH 2018, que se baseiam na crescente riqueza de experiências positivas com o Nuwiq ^® . A ampla gama de dados demonstra o valor em expansão na prática clínica do Nuwiq ^® e destaca o compromisso da Octapharma de 'ir além' para abordar as demandas em desenvolvimento dos pacientes com hemofilia A ". Olaf Walter, membro do conselho da Octapharma, acrescentou: " "Os dados apresentados no simpósio se baseiam em um amplo portfólio de experiência clínica com o Nuwiq ^® . O congresso da WFH é uma plataforma-chave para compartilhar informações no campo da hemofilia e a Octapharma tem o orgulho de apresentar novos dados sobre o Nuwiqà comunidade internacional de hemofilia neste encontro ".

Sobre o Nuwiq ^® 
 
O Nuwiq ^® é uma proteína rFVIII de 4 ^a geração ⁴ , produzida em uma linha celular humana sem modificação química ou fusão com qualquer outra proteína ⁵ . O Nuwiq ^® é cultivado sem aditivos de origem humana ou animal ⁵ , é desprovido de epítopos antigênicos de proteína não humana ⁶ e tem uma alta afinidade segundo o fator de coagulação de von Willebrand ⁷ . O tratamento com Nuwiq ^® foi avaliado em sete ensaios clínicos concluídos que incluíram 201 pacientes tratados previamente ^8,9 com hemofilia A grave, incluindo 59 crianças ¹⁰ . O Nuwiq ^® está aprovado para uso no tratamento e profilaxia de hemorragia em todas as faixas etárias de pacientes tratados previamente com hemofilia A na UE, EUA, Canadá, Austrália, América Latina e Rússia. Outras propostas mundiais para o Nuwiq ^® estão sendo planejadas.

Sobre a hemofilia A 
 
A hemofilia A é uma doença hereditária ligada ao cromossomo X causada pela deficiência de FVIII que, se não tratada, provoca hemorragias nos músculos e articulações e, consequentemente, artropatia e morbidade grave. O tratamento profilático de reposição do FVIII reduz o número de episódios de sangramento e o risco de lesões articulares permanentes. Este distúrbio afeta um em cada 5 mil a 10 mil homens em todo o mundo e 75% dos casos de hemofilia não são diagnosticados ou tratados. O desenvolvimento de anticorpos que neutralizam o FVIII (inibidores do FVIII) contra o FVIII injetado representa a complicação mais séria do tratamento. O risco cumulativo de desenvolvimento de inibidores do FVIII é de até 39% dos casos.

Sobre a Octapharma 
 
A visão da Octapharma é: "Nossa paixão nos leva a fornecer novas soluções de saúde que promovem o avanço da vida humana". Com sede em Lachen, Suíça, a Octapharma é uma das maiores fabricantes de proteína humana no mundo, desenvolvendo e produzindo proteínas humanas a partir do plasma humano e linhas de células humanas. Como uma empresa familiar, a Octapharma acredita no investimento para fazer diferença nas vidas das pessoas - e vem fazendo isto desde 1983, pois está no nosso sangue. Os valores da nossa empresa são Propriedade, Integridade, Liderança, Sustentabilidade e Empreendedorismo.

Em 2017, o Grupo obteve 1,72 bilhão de euros em receitas e um resultado operacional de 349 milhões de euros. Além disso, investiu 287 milhões de euros para garantir a prosperidade futura. A Octapharma emprega por volta de 7,7 mil pessoas em todo o mundo para apoiar o tratamento de pacientes em 113 países com produtos em três áreas terapêuticas:

• Hematologia (distúrbios da coagulação)
• Imunoterapia (doenças imunológicas)
• Cuidados intensivos

A Octapharma possui sete locais de P&D e seis unidades de produção de última geração na Áustria, França, Alemanha, México e Suécia.

Para mais informações, acesse www.octapharma.com

Referências:
1. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017;23:697-704.
2. Liesner R, et al. Haemophilia 2018;24:211-220.
3. Liesner R, et al. Blood eLetter 2018; disponível em http://www.bloodjournal.org/content/early/2017/08/02/blood-2017-06-791756
4. Lieuw K. J Blood Med 2017; 8: 67-73.
5. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.
6. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013; 131: 78-88.
7. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.
8. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9.
9. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; 23: 697-704.
10. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.

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