Dados promissores sustentam o desenvolvimento da terapia gênica baseada em AAVhu37 para a hemofilia A
A terapia gênica utilizando um vírus adeno-associado otimizado (AAV) para entregar o gene do fator VIII humano a macacos cynomolgus mostrou um aumento substancial na express de hFVIII e nenhuma resposta detectada de anticorpos durante 30 semanas em alguns animais. Esses dados promissores combinados com evidências de que o vetor otimizado AAVhu37 é adequado para fabricação e purificação em escala, sugerem que a terapia gênica baseada em AAVhu37 tem o potencial de avançar para a clínica para tratar a hemofilia A, de acordo com um artigo publicado na Human Gene Therapy, um jornal revisado por pares da Mary Ann Liebert, Inc., editores.
James M. Wilson, MD, PhD, Universidade da Pensilvânia, Filadélfia e colegas da Universidade da Pensilvânia e Ultragenyz Gene Therapy, Cambridge, MA co-autor do artigo intitulado "Otimizado Terapia Genética Fator VIII Humano Mediada por Adeno-Associada em Macacos Cynomolgus". Os pesquisadores compararam dois capcídeos do AAV - AAVrh10 e AAVhu37 - combinados com dois promotores e potenciadores específicos do fígado - E03.TTR e E12.A1AT. Os pesquisadores concluíram que o desenvolvimento da terapêutica gênica baseada em AAV para a hemofilia A deve continuar usando o capsídeo AAVhu37.
"O campo agora reconhece que há uma janela de dose finita na qual o rAAV sistêmico será seguro e eficaz", diz o editor-chefe Terence R. Flotte, MD, Celia e Isaac Haidak, professor de educação médica e reitor, Provost, e Vice-Chanceler Executivo da Escola de Medicina da Universidade de Massachusetts, Worcester, MA. "Isso significa que a otimização da potência das construções de vetores pode ser crítica para permitir um sucesso clínico a longo prazo no tratamento da hemofilia A."
Fonte: Site News Medical Life Science - 21/08/2018
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