Nos EUA a Novo Nordisk está convidando crianças e adultos jovens com hemofilia A e B a participar de seu estudo observacional de como essa doença afeta o desenvolvimento, o pensamento e o comportamento do cérebro.
Os resultados ajudarão os pesquisadores a entender melhor como os avanços no tratamento da hemofilia, como a profilaxia de rotina, afetam o cérebro, estabelecendo "um conjunto de dados normativos da hemofilia para a função e desenvolvimento neurológicos, neurocognitivos e neurocomportamentais".
Os resultados também podem ajudar na identificação de crianças e adolescentes em risco de problemas cognitivos e comportamentais.
O desenho observacional do estudo (sem tratamento), juntamente com uma revisão de estudos anteriores focados no desenvolvimento cerebral desses pacientes, foi publicado na revista Pediatric Blood & Cancer no artigo “ Função neuropsicológica em crianças com hemofilia: uma revisão do crescimento da hemofilia e Estudo de Desenvolvimento e introdução do atual estudo eTHINK . ”
A hemofilia é um distúrbio genético hemorrágico mais comum em homens, estimado em 20.000 pessoas nos EUA. É causada por uma deficiência do fator VIII de coagulação ( hemofilia A , 80%) ou fator IX ( hemofilia B , 20%).
Muitos pacientes são tratados em centros de hemofilia, que oferecem atendimento especializado. A incorporação da terapia profilática de rotina ou preventiva de reposição de fatores melhorou a vida de muitos com distúrbios hemorrágicos.
"No entanto, apesar do uso mais difundido da terapia de reposição fatorial para limitar os sintomas de incapacidade física em crianças com hemofilia grave, pouco se sabe sobre o impacto da doença no desenvolvimento cognitivo", escreveram os pesquisadores.
A maior parte do que se sabe sobre o desenvolvimento e a função cerebral desses pacientes é proveniente do Estudo de Crescimento e Desenvolvimento da Hemofilia (HGDS), realizado no início dos anos 90, época em que os regimes e comorbidades do tratamento - outras condições ou doenças que ocorrem simultaneamente - diferiam significativamente daqueles de hoje.
O HGDS foi um estudo observacional de quatro anos iniciado em 1988 para entender o impacto da hemofilia e HIV (uma comorbidade comum na época) no desenvolvimento cerebral em 333 crianças e adolescentes do sexo masculino com hemofilia moderada a grave nos EUA.
Os resultados mostraram que a hemofilia foi associada a disfunção cerebral substancial, representada não apenas por problemas de coordenação e função motora, mas também por inteligência inferior, habilidades acadêmicas e adaptativas e mais problemas comportamentais / emocionais em comparação às normas publicadas.
Os dados também destacaram uma associação entre maiores dificuldades em habilidades de desempenho, desempenho acadêmico, idioma e inteligência e memória não-verbais em pessoas com um sistema imunológico comprometido associado à infecção pelo HIV.
Outros estudos em meninos e homens com hemofilia, realizados na mesma época do HGDS, sugeriram que eles correm um risco maior de desenvolver problemas relacionados ao transtorno de déficit de atenção / hiperatividade (TDAH) e mais dificuldades emocionais, comportamentais e familiares. Além disso, a hemorragia intracraniana (sangramento dentro do crânio) e um alto número de eventos hemorrágicos gerais foram associados independentemente à pior função cognitiva e pior desempenho escolar.
"Na era [HIV] e pré-profilaxia, o HGDS e outros estudos demonstraram que a hemofilia tem um impacto no desempenho cognitivo, comportamento e atenção dos homens afetados", escreveu a equipe.
Para avaliar se os avanços nas terapias de hemofilia diminuíram o risco de problemas cognitivos e comportamentais nesses pacientes, a Novo Nordisk projetou o estudo Evoluindo o tratamento do impacto da hemofilia no neurodesenvolvimento, inteligência e outras funções cognitivas (eTHINK) ( NCT03660774 ).
A empresa espera inscrever cerca de 510 meninos e adultos jovens (de 1 a 21 anos) com hemofilia A e B nos níveis de gravidade e regimes de terapia tratados em centros de hemofilia nos EUA.
Os pesquisadores farão um exame abrangente da função cerebral dos participantes, incluindo uma avaliação da inteligência, comportamento emocional, comportamento adaptativo, função executiva e velocidade de atenção e processamento, com testes e questionários padronizados (preenchidos pelos pacientes ou seus pais / responsáveis).
"O estudo transversal do eTHINK fornecerá uma avaliação [da função cerebral] atualizada em todo o espectro da gravidade da hemofilia e potencialmente indicará preditores de risco para crianças com hemofilia", afirmaram os pesquisadores.
Eles também observaram que preditores de problemas cognitivos e comportamentais podem ser usados para implementar programas de triagem, e que os resultados do estudo eTHINK podem identificar regimes de tratamento com potencial impacto na função e desenvolvimento do cérebro em jovens com distúrbios hemorrágicos.
Fonte: Hemophilia News Today 18/10/2019
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