Spark Therapeutics Anuncia Dados Preliminares do Teste Clínico Fase 1/2 de SPK-8016 em Hemofilia A no Congresso Virtual EAHAD 2021

 

Os dados preliminares de quatro participantes que receberam SPK-8016 experimental na dose de 5X10 11 vg / kg e não têm histórico de inibidores de FVIII não mostram eventos adversos graves e expressão de fator VIII (FVIII) estável e durável em mais de 52 semanas.

Os dados mostram uma redução de 98 por cento na taxa de infusão anual (AIR) e redução de 85 por cento na taxa de sangramento anual (ABR) após um acompanhamento entre 15 e 18 meses ou 5,5 pacientes-ano no total.

SPK-8016 está sendo investigado em um estudo de Fase 1/2 de duas partes, com a parte um projetada para avaliar a segurança e eficácia em homens adultos com hemofilia A clinicamente grave e nenhum inibidor mensurável contra FVIII.

FILADÉLFIA, 05 de fevereiro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Spark Therapeutics, membro do Grupo Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) e uma empresa comercial de terapia genética totalmente integrada, dedicada a desafiar a inevitabilidade das doenças genéticas , anunciou hoje os dados preliminares da parte um do estudo aberto de Fase 1/2, não randomizado, de determinação de dose do SPK-8016 investigacional em hemofilia A. A parte um do estudo de Fase 1/2 é projetada para avaliar a segurança e eficácia de SPK-8016em homens adultos com hemofilia A clinicamente grave e nenhum inibidor mensurável contra o FVIII. Esses dados foram apresentados no Congresso Virtual 2021 da Associação Europeia para Hemofilia e Distúrbios Aliados (EAHAD), pelo investigador Spencer Sullivan, MD, Centro de Medicina Avançada do Mississippi.

Todos os quatro participantes que têm hemofilia A e sem história de inibidores de FVIII receberam uma única administração intravenosa da SPK-8016 a uma dose de 5x10 11 vg / kg. A partir do corte de dados de 26 de outubro de 2020, os participantes tinham atividade do fator VIII (FVIII) estável e durável por mais de 52 semanas variando de 5,9 por cento a 21,8 por cento, sem eventos adversos graves (AEs), e sem desenvolvimento de inibidor de FVIII. Os dados mostram uma redução de 98 por cento na taxa de infusão anual (AIR) e uma redução de 85 por cento na taxa de sangramento anual (ABR) após um acompanhamento entre 15 e 18 meses ou 5,5 anos no total de pacientes.

"Os dados preliminares da primeira parte do estudo de Fase 1/2 do SPK-8016 , em quatro participantes que não têm histórico de inibidores de FVIII, são muito encorajadores, pois observamos atividade FVIII estável e durável com um perfil de segurança que apóia uma avaliação mais aprofundada a muito dose baixa de vetor ”, disse Gallia Levy, MD, Ph.D., diretor médico da Spark Therapeutics. “Estamos avaliando criticamente esses dados para planejar a segunda parte do estudo SPK-8016 .”

Um dos quatro participantes não recebeu agentes imunomoduladores e demonstrou o nível mais alto de atividade do FVIII (21,8 por cento em mais de 52 semanas). Três dos quatro participantes receberam corticoterapia oral, que foi iniciada entre três e seis semanas após a infusão do vetor, sob suspeita clínica de uma resposta imune dirigida por hepatócitos. A corticoterapia oral diária foi administrada em doses graduais por um intervalo de 43 e 48 semanas. Dois participantes receberam azatioprina e / ou tacrolimus como co-terapia imunomoduladora poupadora de esteróides para limitar a exposição total à prednisona.

Nenhum participante demonstrou elevações persistentes das enzimas hepáticas (alanina aminotransferase [ALT] / aspartato transaminase [AST]) fora da faixa normal, com exceção da transaminite associada à toxicidade da azatioprina em um participante que resolveu conforme o esperado após a descontinuação da azatioprina. Não foram observados eventos adversos graves. Os três participantes que receberam agentes imunomoduladores experimentaram EAs associados a esteroides leves a moderados, não graves.

Sobre o SPK-8016 para hemofilia A

Investigational  SPK-8016 é uma nova terapia genética desenvolvida internamente para hemofilia A para atender às necessidades médicas não atendidas na comunidade de pacientes com inibidores de hemofilia A. Os inibidores ocorrem em até 30 por cento das pessoas com hemofilia severa ou moderadamente severa. A Spark mantém os direitos globais de comercialização do SPK-8016.

Sobre a pesquisa da terapia genética da Roche e da Spark Therapeutics na hemofilia A

Acreditamos que a terapia genética tem o potencial de revolucionar a medicina e melhorar a vida de pacientes com doenças genéticas e outras doenças graves. Emparelhar o compromisso de longa data da Roche em desenvolver medicamentos para hemofilia com a experiência comprovada em terapia gênica da Spark Therapeutics, reúne a melhor equipe de colaboradores que pesquisam terapias gênicas na hemofilia A.

É nosso objetivo alinhado desenvolver terapias genéticas para hemofilia A que, com a menor dose eficaz e o regime imunomodulador ideal, demonstrem segurança, previsibilidade, eficácia e durabilidade para os pacientes.

Sobre a hemofilia A 

A hemofilia é um raro distúrbio genético de sangramento que faz com que o sangue demore muito para coagular devido a uma deficiência de um dos vários fatores de coagulação do sangue. Pessoas que vivem com hemofilia correm o risco de sangramento excessivo e recorrente espontâneo e de lesões modestas, que podem ser fatais. Existem aproximadamente 15.000 pessoas com hemofilia A nos Estados Unidos e 19.000 nos cinco principais países europeus. A hemofilia A é cerca de quatro vezes mais comum que a hemofilia B. A hemofilia A é caracterizada por mutações no gene do fator VIII ( F8), que levam a uma coagulação sanguínea deficiente e a um risco aumentado de sangramento ou hemorragia. O padrão atual de tratamento para hemofilia A requer infusões intravenosas recorrentes de fator VIII derivado de plasma ou recombinante para controlar e prevenir episódios hemorrágicos. Existe uma necessidade significativa de novas terapêuticas para tratar pessoas que vivem com hemofilia.

Sobre a Spark Therapeutics

Na Spark Therapeutics, uma empresa comercial totalmente integrada e comprometida com a descoberta, desenvolvimento e entrega de terapias genéticas, desafiamos a inevitabilidade das doenças genéticas, incluindo cegueira, hemofilia, distúrbios de armazenamento lisossomal e doenças neurodegenerativas. Atualmente, temos quatro programas em ensaios clínicos. Na Spark, membro do Grupo Roche, vemos o caminho para um mundo onde nenhuma vida é limitada por doenças genéticas. Para obter mais informações, visite www.sparktx.com

Fonte: https://www.globenewswire.com/news-release/2021/02/05/2170824/0/en/Spark-Therapeutics-Announces-Preliminary-Data-from-Phase-1-2-Clinical-Trial-of-SPK-8016-in-Hemophilia-A-at-EAHAD-2021-Virtual-Congress.html